DB-OTO Phục Hồi và Duy Trì Thính Lực ở Chuột Thiếu Otoferlin: Chiến Lược Đôi AAV Nhắm Mục Tiêu Tế Bào Tóc Tiến vào Thử Nghiệm Lâm Sàng
DB-OTO, liệu pháp gen đôi AAV nhắm mục tiêu tế bào tóc mã hóa otoferlin người đầy đủ, đã đạt được phục hồi thính lực phụ thuộc liều và kéo dài trong chuột thiếu OTOF, hỗ trợ cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II đang tiến hành.
