Fordadistrogene Movaparvovec Không Cải Thiện Kết Quả Chức Năng trong Bệnh Teo Cơ Duchenne: Những Nhận Định từ Thử Nghiệm Giai Đoạn 3 CIFFREO
Posted inNeurology/Thần kinh học Sức khỏe

Fordadistrogene Movaparvovec Không Cải Thiện Kết Quả Chức Năng trong Bệnh Teo Cơ Duchenne: Những Nhận Định từ Thử Nghiệm Giai Đoạn 3 CIFFREO

Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO cho thấy liệu pháp gen fordadistrogene movaparvovec không cải thiện đáng kể chức năng vận động ở các bé trai mắc bệnh teo cơ Duchenne so với giả dược, dẫn đến việc ngừng phát triển lâm sàng do hồ sơ lợi ích-rủi ro tiêu cực.
Kết quả Thử nghiệm CIFFREO: Fordadistrogene Movaparvovec Không Đạt Mục Tiêu Hiệu Quả Chính trong Bệnh Teo Cơ Bắp Duchenne
Posted inNeurology/Thần kinh học Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe

Kết quả Thử nghiệm CIFFREO: Fordadistrogene Movaparvovec Không Đạt Mục Tiêu Hiệu Quả Chính trong Bệnh Teo Cơ Bắp Duchenne

Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO về liệu pháp gen fordadistrogene movaparvovec đã không đạt mục tiêu hiệu quả chính ở các bé trai mắc bệnh teo cơ bắp Duchenne, không có cải thiện chức năng đáng kể so với giả dược và dẫn đến việc ngừng phát triển lâm sàng.