Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 cho thấy PM359, một liệu pháp chỉnh sửa chính tế bào CD34+ tự thân, đã thành công trong việc chỉnh sửa đột biến delGT trong NCF1, phục hồi chức năng diệt vi sinh vật thiết yếu ở bệnh nhân mắc bệnh hạt bạch cầu mạn tính do thiếu p47 (p47-CGD) mà không có nguy cơ ngoài mục tiêu liên quan đến CRISPR-Cas9 truyền thống.