Ngoài LDL Receptor: Tại sao Ức chế ANGPTL3 là Tiêu chuẩn Vàng Mới cho Hội chứng Tăng cholesterol Di truyền Đồng hợp tử
Posted inCardiology/Tim mạch Diabetes & Endocrinology/Bệnh tiểu đường và nội tiết Sức khỏe

Ngoài LDL Receptor: Tại sao Ức chế ANGPTL3 là Tiêu chuẩn Vàng Mới cho Hội chứng Tăng cholesterol Di truyền Đồng hợp tử

Các thử nghiệm lâm sàng và phân tích tổng hợp cho thấy rằng các chất ức chế ANGPTL3, bao gồm SHR-1918 và zodasiran, cung cấp khả năng giảm LDL-C vượt trội so với các chất ức chế PCSK9 ở HoFH, đặc biệt là ở bệnh nhân có kiểu gen không có thụ thể, nơi các phương pháp điều trị truyền thống thường thất bại.
Điều trị RNAi nhắm mục tiêu ANGPTL3 bằng Zodasiran giảm đáng kể LDL-C ở bệnh nhân bị tăng cholesterol gia đình đồng hợp tử
Posted inCardiology/Tim mạch Diabetes & Endocrinology/Bệnh tiểu đường và nội tiết Sức khỏe

Điều trị RNAi nhắm mục tiêu ANGPTL3 bằng Zodasiran giảm đáng kể LDL-C ở bệnh nhân bị tăng cholesterol gia đình đồng hợp tử

Thử nghiệm GATEWAY giai đoạn 2 cho thấy Zodasiran, một liệu pháp RNAi nhắm mục tiêu ANGPTL3, giảm đáng kể cholesterol LDL ở bệnh nhân bị tăng cholesterol gia đình đồng hợp tử (HoFH) khoảng 36-40%. Liệu pháp này được dung nạp tốt và có hiệu quả kéo dài, mang lại hy vọng về một hướng điều trị không phụ thuộc vào LDLR cho nhóm bệnh nhân có nguy cơ cao này.
Chỉnh sửa CRISPR-Cas9 Đầu tiên trên Người của ANGPTL3 Hiển thị Giảm protein Tương ứng với Liều và An toàn Ngắn hạn Chấp nhận được trong Thử nghiệm Giai đoạn 1
Posted inCardiology/Tim mạch Sức khỏe

Chỉnh sửa CRISPR-Cas9 Đầu tiên trên Người của ANGPTL3 Hiển thị Giảm protein Tương ứng với Liều và An toàn Ngắn hạn Chấp nhận được trong Thử nghiệm Giai đoạn 1

Một nghiên cứu giai đoạn 1, liều tăng dần của CTX310 (CRISPR-Cas9 được chuyển qua LNP nhắm mục tiêu ANGPTL3) ở 15 bệnh nhân đã tạo ra giảm ANGPTL3 tương ứng với liều tại ≥0.6 mg/kg với ít tín hiệu an toàn cấp tính; cần theo dõi lâu hơn và các thử nghiệm lớn hơn để xác định hiệu quả, độ bền và rủi ro dài hạn.