Pemigatinib, một chất ức chế mạnh FGFR1-3, đã đạt tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn tổng thể là 74% ở bệnh nhân MLN-FGFR1 mà không có nhóm đối chứng đồng thời.
Bệnh nhân giai đoạn mạn tính đạt tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn đáng kinh ngạc là 96%, trong khi bệnh nhân giai đoạn bạo phát có tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 44%.
Điều trị chủ yếu liên quan đến tăng phosphate máu và viêm miệng có thể kiểm soát được, với việc điều chỉnh liều lượng hiệu quả kiểm soát độc tính.
Thời gian trung bình của đáp ứng chưa đạt được, cho thấy hiệu quả kéo dài trong bệnh lý huyết học hiếm gặp nhưng ác tính này.
