Hóa trị dựa trên độ tuổi và cấy ghép hướng dẫn bởi MRD cải thiện an toàn mà không hy sinh hiệu quả trong ALL âm tính với Ph ở người lớn: Kết quả chính từ GRAALL-2014
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Hóa trị dựa trên độ tuổi và cấy ghép hướng dẫn bởi MRD cải thiện an toàn mà không hy sinh hiệu quả trong ALL âm tính với Ph ở người lớn: Kết quả chính từ GRAALL-2014

Thử nghiệm GRAALL-2014 cho thấy hóa trị dựa trên độ tuổi với cấy ghép tế bào gốc hướng dẫn bởi MRD giảm tỷ lệ tử vong sớm và sử dụng cấy ghép trong khi duy trì tỷ lệ sống không mắc bệnh ở người lớn (18-59) mắc ALL âm tính với Ph; tỷ lệ sống không mắc bệnh sau 4 năm là 57,1% và tỷ lệ sống tổng thể cải thiện qua các nhóm tuổi.
Venetoclax-Obinutuzumab trong Điều trị Đầu tiên của CLL: Hiệu quả được Bảo toàn ở Bệnh nhân Không phù hợp — nhưng Liều lượng Quan trọng
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Venetoclax-Obinutuzumab trong Điều trị Đầu tiên của CLL: Hiệu quả được Bảo toàn ở Bệnh nhân Không phù hợp — nhưng Liều lượng Quan trọng

Dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng lớn và thực tế cho thấy phác đồ cố định venetoclax-obinutuzumab mang lại tỷ lệ đáp ứng cao và thời gian sống không tiến triển kéo dài (PFS) ở bệnh nhân CLL phù hợp và không phù hợp; duy trì liều lượng venetoclax đầy đủ có vẻ quan trọng đối với MRD và kết quả dài hạn.
Kết quả dài hạn trong TTP bẩm sinh: Dữ liệu từ đăng ký cho thấy huyết tương dự phòng giảm các sự kiện lâm sàng nhưng triệu chứng và gánh nặng sản phẩm vẫn tồn tại
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Kết quả dài hạn trong TTP bẩm sinh: Dữ liệu từ đăng ký cho thấy huyết tương dự phòng giảm các sự kiện lâm sàng nhưng triệu chứng và gánh nặng sản phẩm vẫn tồn tại

Đăng ký theo dõi ở Anh của 104 bệnh nhân TTP bẩm sinh cho thấy huyết tương dự phòng định kỳ làm giảm các đợt cấp tính và sự kiện tổn thương cơ quan, nhưng triệu chứng còn lại và vấn đề liên quan đến huyết tương khiến nhiều bệnh nhân chuyển sang ADAMTS13 tái tổ hợp.
DAGO2 (daunorubicin/cytarabine + gemtuzumab phân liều) vượt trội hơn CPX-351 ở người lớn tuổi mắc AML không có nguy cơ xấu: Kết quả NCRI AML18
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

DAGO2 (daunorubicin/cytarabine + gemtuzumab phân liều) vượt trội hơn CPX-351 ở người lớn tuổi mắc AML không có nguy cơ xấu: Kết quả NCRI AML18

Ở người lớn tuổi (≥60 tuổi) mắc AML không có nguy cơ xấu tham gia NCRI AML18, daunorubicin/cytarabine cộng với gemtuzumab phân liều (DAGO2) đã tạo ra tỷ lệ CR âm tính với MRD sớm cao hơn và EFS, OS sau 3 năm tốt hơn so với CPX-351, với một số nhóm phân tử cụ thể không có lợi hoặc hại từ CPX-351.
Vắc-xin BCMA-mRNA LNP: Một Hướng Điều Trị Mới cho Bệnh Bạch Cầu Tủy Đa Hình
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Vắc-xin BCMA-mRNA LNP: Một Hướng Điều Trị Mới cho Bệnh Bạch Cầu Tủy Đa Hình

Tiêm chủng BCMA-mRNA bao bọc trong hạt nano lipit ở giai đoạn tiền lâm sàng gây ra sự hấp thụ của tế bào денritic, tế bào T độc hại đặc hiệu BCMA và tiêu diệt chọn lọc các tế bào bạch cầu tủy đa hình biểu hiện BCMA trong vitro và in vivo; việc chuyển đổi lâm sàng sẽ yêu cầu các chiến lược để vượt qua tình trạng ức chế miễn dịch của MM và quản lý sự cạn kiệt tế bào tương bạch.
Venetoclax kết hợp với gilteritinib cho thấy hoạt động tiền lâm sàng mạnh mẽ trong bệnh bạch cầu dòng không xác định có đột biến FLT3: cơ hội chuyển đổi và xem xét thiết kế thử nghiệm
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Venetoclax kết hợp với gilteritinib cho thấy hoạt động tiền lâm sàng mạnh mẽ trong bệnh bạch cầu dòng không xác định có đột biến FLT3: cơ hội chuyển đổi và xem xét thiết kế thử nghiệm

Công việc tiền lâm sàng cho thấy sự kết hợp giữa chất ức chế BCL-2 venetoclax và chất ức chế FLT3 gilteritinib tạo ra hiệu quả chống bạch cầu sâu và tái hiện được trong bệnh bạch cầu dòng không xác định có đột biến FLT3 và kích hoạt BCL11B. Phân tích BH3 và phân tích gen toàn bộ tế bào đơn tiết lộ cơ chế kháng thuốc và sinh học của các tế bào còn lại, hỗ trợ đánh giá lâm sàng nhanh chóng.
Cấy ghép tế bào tạo máu allogenic trong ALL ở bệnh nhân AYA trong CR2: Sự âm tính của MRD và chỉ số HCT-CI thấp thúc đẩy sự thuyên giảm kéo dài — Kết quả thực tế từ hai trung tâm
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Cấy ghép tế bào tạo máu allogenic trong ALL ở bệnh nhân AYA trong CR2: Sự âm tính của MRD và chỉ số HCT-CI thấp thúc đẩy sự thuyên giảm kéo dài — Kết quả thực tế từ hai trung tâm

Trong 164 thanh thiếu niên và người trưởng thành trẻ tuổi mắc bệnh ALL được cấy ghép trong đợt thuyên giảm thứ hai, tỷ lệ sống sót sau 3 năm là 53% và tỷ lệ sống không tiến triển là 46%. Sự dương tính của MRD và chỉ số HCT-Comorbidity >3 dự đoán kết quả xấu hơn; các cặp người hiến tặng nữ đến nam có nguy cơ tái phát thấp hơn.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt Ziftomenib (Komzifti) – chất ức chế menin thứ hai cho bệnh bạch cầu cấp tính tủy xương tái phát/kháng trị đột biến NPM1
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt Ziftomenib (Komzifti) – chất ức chế menin thứ hai cho bệnh bạch cầu cấp tính tủy xương tái phát/kháng trị đột biến NPM1

Ziftomenib được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt cho người lớn mắc bệnh bạch cầu cấp tính tủy xương tái phát/kháng trị đột biến NPM1 dựa trên dữ liệu KOMET-001 có tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 22% và độc tính có thể quản lý bao gồm hội chứng biệt hóa; các thử nghiệm ngẫu nhiên đang được lên kế hoạch để xác định lợi ích lâm sàng.
Tuổi của Người Cho Quan Trọng Hơn Loại Người Cho: Ưu Tiên Người Cho Dưới 30 Tuổi cho HCT Haploidentical và Không Liên Quan Mismatches với PTCy
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe Transplantation/Cấy ghép

Tuổi của Người Cho Quan Trọng Hơn Loại Người Cho: Ưu Tiên Người Cho Dưới 30 Tuổi cho HCT Haploidentical và Không Liên Quan Mismatches với PTCy

Phân tích đăng ký của 7.116 người nhận HCT được điều trị bằng PTCy cho thấy người cho trẻ tuổi (<30 tuổi) cung cấp GRFS tốt hơn, TRM thấp hơn và GVHD ít hơn so với người cho lớn tuổi, bất kể là người cho haploidentical hay không liên quan mismatches.
Cấy ghép tế bào gốc tự thân hồi phục, PTCy định hình lựa chọn người hiến tặng, và việc sử dụng CAR-T tăng mạnh: Xu hướng chính từ Báo cáo Hoạt động CIBMTR 2013-2023
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Cấy ghép tế bào gốc tự thân hồi phục, PTCy định hình lựa chọn người hiến tặng, và việc sử dụng CAR-T tăng mạnh: Xu hướng chính từ Báo cáo Hoạt động CIBMTR 2013-2023

Bản cập nhật đăng ký của CIBMTR từ 2013-2023 cho thấy sự hồi phục của cấy ghép tế bào gốc tự thân (HCT) vào năm 2023, do người lớn tuổi thúc đẩy, việc sử dụng rộng rãi cyclophosphamide sau cấy ghép (PTCy) trong các loại người hiến tặng, việc sử dụng ngày càng nhiều người hiến tặng không phù hợp, và sự mở rộng nhanh chóng của liệu pháp CAR-T thương mại; tái phát vẫn là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong.
Tính dương CMV của người hiến tặng liên quan đến tỷ lệ sống sót kém hơn ở bệnh nhân AML âm tính với CMV được cấy ghép tế bào tạo máu không có quan hệ với cyclophosphamide sau cấy ghép
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Tính dương CMV của người hiến tặng liên quan đến tỷ lệ sống sót kém hơn ở bệnh nhân AML âm tính với CMV được cấy ghép tế bào tạo máu không có quan hệ với cyclophosphamide sau cấy ghép

Ở bệnh nhân AML trưởng thành âm tính với CMV nhận cấy ghép tế bào tạo máu không có quan hệ với cyclophosphamide sau cấy ghép (PTCy), tính dương CMV của người hiến tặng liên quan đến tỷ lệ sống sót tổng thể kém hơn—chủ yếu do xu hướng tăng tái phát—hỗ trợ việc xem xét tình trạng miễn dịch CMV của người hiến tặng trong quá trình lựa chọn.
Sự Không Phù Hợp HLA-DQB1 Độc Lập và Tuổi của Người Cho Không Làm Giảm Sự Sống Còn Sau Ghép Tế Bào Huyết Học Không Có Mối Quan Hệ với Cyclophosphamide Sau Ghép: Phân Tích tại Một Trung Tâm
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe Transplantation/Cấy ghép

Sự Không Phù Hợp HLA-DQB1 Độc Lập và Tuổi của Người Cho Không Làm Giảm Sự Sống Còn Sau Ghép Tế Bào Huyết Học Không Có Mối Quan Hệ với Cyclophosphamide Sau Ghép: Phân Tích tại Một Trung Tâm

Một nghiên cứu hồi cứu tại một trung tâm của 988 ca ghép tế bào gốc không có mối quan hệ với cyclophosphamide sau ghép (PTCy) đã không tìm thấy sự khác biệt đáng kể về sự sống còn hoặc tái phát đối với sự không phù hợp HLA-DQB1 độc lập, 7/8 không phù hợp, hoặc tuổi người cho lớn hơn; 7/8 không phù hợp tăng nguy cơ GVHD cấp độ nặng và tuổi người cho lớn hơn làm tăng nhẹ nguy cơ GVHD cấp độ II-IV.
Cyclophosphamide sau cấy ghép dường như trung hòa tác động bất lợi của độ tuổi người hiến tặng không liên quan lớn tuổi đối với sự sống sót sau HCT đồng loại
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe Transplantation/Cấy ghép

Cyclophosphamide sau cấy ghép dường như trung hòa tác động bất lợi của độ tuổi người hiến tặng không liên quan lớn tuổi đối với sự sống sót sau HCT đồng loại

Một nhóm đăng ký CIBMTR (n=10.025) đã phát hiện độ tuổi người hiến tặng dự đoán sự sống sót tổng thể kém hơn khi sử dụng biện pháp phòng ngừa thông thường bằng chất ức chế calcineurin, nhưng không phải khi sử dụng cyclophosphamide sau cấy ghép (PTCy); sự giảm nhẹ này do tỷ lệ tử vong không tái phát thấp hơn ở nhóm nhận PTCy.
Liệu pháp gen tự thân không điều kiện đảo ngược suy tủy xương trong bệnh Fanconi Anaemia-A: Kết quả giai đoạn 1/2 của FANCOLEN-1 và dài hạn
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Liệu pháp gen tự thân không điều kiện đảo ngược suy tủy xương trong bệnh Fanconi Anaemia-A: Kết quả giai đoạn 1/2 của FANCOLEN-1 và dài hạn

Thử nghiệm FANCOLEN-1 cho thấy việc truyền tế bào CD34+ tự thân đã được hiệu chỉnh FANCA mà không cần điều kiện độc hại đã tạo ra sự bám dính bền vững và cải thiện lâm sàng ở đa số bệnh nhân mắc bệnh Fanconi anaemia-A, với hồ sơ an toàn ngắn hạn chấp nhận được và không phát hiện độc tính gen trong quá trình theo dõi.
Hạn Chế Truyền Bào Hồng Cầu An Toàn Cho Hầu Hết Bệnh Nhân — Ngoại Trừ Chăm Sóc Thần Kinh (và Một Số Hội Chứng Xuất Huyết)
Posted inAnesthesiology/Gây mê Critical Care/Chăm sóc đặc biệt Hematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Hạn Chế Truyền Bào Hồng Cầu An Toàn Cho Hầu Hết Bệnh Nhân — Ngoại Trừ Chăm Sóc Thần Kinh (và Một Số Hội Chứng Xuất Huyết)

Một bản cập nhật Cochrane (2025) từ 69 thử nghiệm ngẫu nhiên cho thấy các ngưỡng hạn chế truyền hồng cầu (thường là Hb 7–8 g/dL) đã giảm tỷ lệ truyền máu khoảng 42% mà không làm tăng tỷ lệ tử vong sau 30 ngày tổng thể, nhưng chiến lược tự do đã cải thiện kết quả thần kinh dài hạn sau chấn thương não và ngưỡng hạn chế đã giảm tỷ lệ tử vong trong xuất huyết tiêu hóa.
Belantamab Mafodotin kết hợp với Bortezomib và Dexamethasone cải thiện đáng kể sự sống còn tổng thể trong đa u tủy tái phát/kháng trị: Kết quả cập nhật từ DREAMM-7
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Belantamab Mafodotin kết hợp với Bortezomib và Dexamethasone cải thiện đáng kể sự sống còn tổng thể trong đa u tủy tái phát/kháng trị: Kết quả cập nhật từ DREAMM-7

Thử nghiệm giai đoạn 3 DREAMM-7 cho thấy belantamab mafodotin kết hợp với bortezomib và dexamethasone tạo ra sự sống còn tổng thể sớm, bền vững và có ý nghĩa thống kê, cũng như các phản ứng sâu và kéo dài so với liệu pháp dựa trên daratumumab trong đa u tủy tái phát/kháng trị.
Hiểu về ‘Bệnh đậu phộng’: Chẩn đoán, Điều trị và Sống chung với Thiếu hụt G6PD
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe

Hiểu về ‘Bệnh đậu phộng’: Chẩn đoán, Điều trị và Sống chung với Thiếu hụt G6PD

Bệnh đậu phộng, một rối loạn enzym di truyền gây phá hủy hồng cầu khi tiếp xúc với các yếu tố kích thích như đậu phộng, có thể phòng ngừa bằng cách chẩn đoán và quản lý đúng cách. Bài viết này khám phá các đặc điểm lâm sàng, chẩn đoán, điều trị và thích nghi lối sống.
Chẹn chọn lọc JAK2 bằng OB756 cho thấy hứa hẹn trong bệnh trombocythemia thiết yếu không dung nạp hoặc đề kháng với hydroxyurea/interferon
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Chẹn chọn lọc JAK2 bằng OB756 cho thấy hứa hẹn trong bệnh trombocythemia thiết yếu không dung nạp hoặc đề kháng với hydroxyurea/interferon

Một nghiên cứu đa trung tâm giai đoạn II báo cáo rằng OB756, một chất ức chế JAK2 chọn lọc, có hoạt tính và dung nạp tốt ở bệnh nhân bệnh trombocythemia thiết yếu (ET) không dung nạp hoặc đề kháng với hydroxyurea hoặc interferon, tạo ra sự kiểm soát tiểu cầu và bạch cầu, giảm thể tích lách, cải thiện triệu chứng và giảm gánh gen JAK2 V617F.
CM313, một kháng thể đơn dòng chống CD38 mới, cho thấy hiệu quả và độ an toàn hứa hẹn trong thrombocytopenia miễn dịch nguyên phát dai dẳng hoặc mãn tính: Những nhận định từ một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 2
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

CM313, một kháng thể đơn dòng chống CD38 mới, cho thấy hiệu quả và độ an toàn hứa hẹn trong thrombocytopenia miễn dịch nguyên phát dai dẳng hoặc mãn tính: Những nhận định từ một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 2

Thử nghiệm giai đoạn 2 cho thấy CM313 cải thiện đáng kể tỷ lệ đáp ứng tiểu cầu và thời gian đáp ứng với độ an toàn có thể quản lý được ở người lớn mắc thrombocytopenia miễn dịch nguyên phát dai dẳng hoặc mãn tính.
An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase
Posted inAllergy & Clinical Immunology/Dị ứng Hematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase

Nghiên cứu này chứng minh hiệu quả và an toàn dài hạn của liệu pháp gen tự thân trong điều trị thiếu hụt ADA, cho thấy chức năng miễn dịch bền vững và tác dụng phụ tối thiểu sau trung bình 7,5 năm theo dõi.