Nền tảng và gánh nặng bệnh
Bệnh cơ tim phì đại cản trở (oHCM) được đặc trưng bởi mô cơ tim phì đại gây cản trở đường ra thất trái (LVOT), dẫn đến tăng áp lực nội tâm. Sự cản trở này đóng vai trò quan trọng trong các triệu chứng như không chịu đựng được vận động, khó thở, đau ngực và ngất, làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống. Các phương án điều trị hiện tại bao gồm chẹn beta, chẹn kênh canxi, disopyramide và các phương pháp giảm septum xâm lấn, nhưng nhiều bệnh nhân vẫn có triệu chứng. Cơ chế bệnh lý tập trung vào sự co thắt quá mức của tim. Điều chỉnh cơ chế này thông qua ức chế myosin tim chọn lọc là một chiến lược điều trị mới. Aficamten, một chất ức chế myosin tim chọn lọc dạng uống, giảm các gradient LVOT bằng cách giảm lực co thắt cơ tim mà không làm giảm phân suất tống máu thất trái (LVEF), do đó có thể cải thiện triệu chứng và khả năng chức năng ở bệnh nhân oHCM.
