Nổi Bật
Acoramidis, một chất ổn định động học của transthyretin (TTR) đường uống với liều 712 mg hai lần mỗi ngày, đã mang lại lợi ích lâm sàng nhất quán trong thử nghiệm giai đoạn 3 ATTRibute-CM và giai đoạn mở rộng không kiểm soát đối với cả amyloid cardiomyopathy loại trùng kích (ATTRwt-CM) và biến thể (ATTRv-CM). Giảm nguy cơ tương đối cho kết hợp tử vong do mọi nguyên nhân (ACM) và nhập viện tim mạch đầu tiên (CVH) tại tháng 30 là 31% ở ATTRwt-CM và 59% ở ATTRv-CM; giảm ACM duy trì qua tháng 42. Phân tích sau hoc trên các nhóm biến thể — bao gồm biến thể p.Val142Ile phổ biến ở Hoa Kỳ — cho thấy hướng lợi ích nhất quán. Những phát hiện này hỗ trợ nghiên cứu tập trung hơn vào các nhóm biến thể.
