Bài đánh giá này tổng hợp các dữ liệu thử nghiệm lâm sàng quan trọng và những hiểu biết về cơ chế của liệu pháp gen cho bệnh hemophilia, nhấn mạnh những tiến bộ trong thiết kế vector, hiệu quả, an toàn và khả năng áp dụng thực tế.