Vutrisiran Định Nghĩa Lại Cảnh Quan Điều Trị cho Amyloidosis với Cardiomyopathy: Tổng Quan Toàn Diện từ Thử Nghiệm HELIOS-B

Vutrisiran Định Nghĩa Lại Cảnh Quan Điều Trị cho Amyloidosis với Cardiomyopathy: Tổng Quan Toàn Diện từ Thử Nghiệm HELIOS-B

Thử nghiệm HELIOS-B chứng minh rằng vutrisiran cải thiện đáng kể các kết quả lâm sàng, ổn định các dấu hiệu sinh học tim, bảo tồn cấu trúc tim và nâng cao chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân mắc amyloidosis với cardiomyopathy (ATTR-CM).
Rapirosiran: Một liệu pháp RNAi hứa hẹn nhắm vào HSD17B13 trong viêm gan mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa

Rapirosiran: Một liệu pháp RNAi hứa hẹn nhắm vào HSD17B13 trong viêm gan mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa

Nghiên cứu giai đoạn I này đánh giá rapirosiran, một liệu pháp can thiệp RNA nhắm vào HSD17B13, cho thấy tính an toàn, khả năng dung nạp và giảm đáng kể mRNA gan ở bệnh nhân mắc viêm gan mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH).