Nexiguran ziclumeran, một liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 mới, đã chứng minh khả năng ức chế nhanh chóng và bền vững của transthyretin (TTR) ở bệnh nhân mắc bệnh di truyền ATTR với đa xơ thần kinh, cho thấy sự an toàn và hiệu quả lâm sàng hứa hẹn trong giai đoạn muộn.