Xét nghiệm một giai đoạn cho thấy AAV-FVIII hoạt hóa thrombin mạnh hơn: Hàm ý đối với liệu pháp gen hemophilia A

Xét nghiệm một giai đoạn cho thấy AAV-FVIII hoạt hóa thrombin mạnh hơn: Hàm ý đối với liệu pháp gen hemophilia A

Nghiên cứu này cho thấy hoạt tính yếu tố VIII (FVIII) đo bằng xét nghiệm một giai đoạn (OSA) phản ánh tốt hơn sự tăng cường chức năng của FVIII có nguồn gốc từ AAV trong liệu pháp gen hemophilia A, đồng thời dự đoán kiểu hình chảy máu chính xác hơn so với xét nghiệm cơ chất tạo màu (CSA).