Eltrombopag kết hợp với liệu pháp ức chế miễn dịch cho thấy hiệu quả hứa hẹn trong bệnh thiếu máu tái sinh nặng, đặc biệt là ở bệnh nhân nhi khoa tái phát/kháng trị, với hơn một nửa đạt đáp ứng huyết học và độc lập truyền máu, hỗ trợ vai trò ngày càng tăng của nó trong các phương pháp điều trị.