Iptacopan: Đánh giá lâm sàng toàn diện về chất ức chế đường bổ thể thay thế đường uống đầu tiên cho PNH và bệnh thận do đường bổ thể

Iptacopan: Đánh giá lâm sàng toàn diện về chất ức chế đường bổ thể thay thế đường uống đầu tiên cho PNH và bệnh thận do đường bổ thể

Đánh giá này tổng hợp bằng chứng từ các thử nghiệm lâm sàng về Iptacopan, tập trung vào vai trò chuyển đổi của nó trong điều trị PNH thông qua ức chế đường bổ thể gần đầu và hiệu quả mới nổi trong bệnh thận IgA và bệnh cầu thận C3.
Iptacopan Chứng Minh Hiệu Quả Lâm Sàng trong Bệnh Agglutinin Lạnh nhưng Không Thành Công trong Hội Chứng Huyết Tiểu Ban Miễn Dịch: Kết Quả từ Thử Nghiệm Giỏ Pha 2

Iptacopan Chứng Minh Hiệu Quả Lâm Sàng trong Bệnh Agglutinin Lạnh nhưng Không Thành Công trong Hội Chứng Huyết Tiểu Ban Miễn Dịch: Kết Quả từ Thử Nghiệm Giỏ Pha 2

Thử nghiệm giỏ pha 2 này nhấn mạnh hiệu quả phân biệt của chất ức chế yếu tố B đường uống iptacopan, cho thấy cải thiện đáng kể về hemoglobin trong Bệnh Agglutinin Lạnh nhưng không đạt được điểm cuối phản ứng tiểu cầu trong Hội Chứng Huyết Tiểu Ban Miễn Dịch.
Thuốc uống Iptacopan cho thấy hứa hẹn trong việc giảm protein niệu ở bệnh lý cầu thận C3: Kết quả từ thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu

Thuốc uống Iptacopan cho thấy hứa hẹn trong việc giảm protein niệu ở bệnh lý cầu thận C3: Kết quả từ thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu

Thử nghiệm giai đoạn 3 APPEAR-C3G cho thấy rằng thuốc uống iptacopan làm giảm đáng kể protein niệu và được dung nạp tốt ở người lớn mắc bệnh lý cầu thận C3, một dạng hiếm gặp của viêm cầu thận liên quan đến sự hoạt hóa quá mức của đường bổ thể thay thế.