Thử nghiệm GATEWAY giai đoạn 2 cho thấy Zodasiran, một liệu pháp RNAi nhắm mục tiêu ANGPTL3, giảm đáng kể cholesterol LDL ở bệnh nhân bị tăng cholesterol gia đình đồng hợp tử (HoFH) khoảng 36-40%. Liệu pháp này được dung nạp tốt và có hiệu quả kéo dài, mang lại hy vọng về một hướng điều trị không phụ thuộc vào LDLR cho nhóm bệnh nhân có nguy cơ cao này.