Khả năng bền vững trong 5 năm của Etranacogene Dezaparvovec: Định nghĩa lại quản lý dài hạn của bệnh Hemophilia B

Phân tích cuối cùng sau 5 năm của thử nghiệm HOPE-B xác nhận rằng etranacogene dezaparvovec cung cấp biểu hiện yếu tố IX ổn định và bảo vệ lâm sàng lâu dài cho bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B, hiệu quả loại bỏ nhu cầu điều trị dự phòng thường xuyên ở hầu hết các đối tượng tham gia.