Phá vỡ rào cản cystine: An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen CTNS-RD-04 trong bệnh cystinosis
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Nephrology/Bệnh thận Sức khỏe

Phá vỡ rào cản cystine: An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen CTNS-RD-04 trong bệnh cystinosis

Một thử nghiệm giai đoạn 1-2 cho thấy liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu tự thân (CTNS-RD-04) an toàn giảm mức cystine trong lysosome ở bệnh nhân cystinosis, có thể cung cấp một phương án thay thế quyết định cho liệu pháp cysteamine suốt đời.
Liệu pháp gen tự thân không điều kiện đảo ngược suy tủy xương trong bệnh Fanconi Anaemia-A: Kết quả giai đoạn 1/2 của FANCOLEN-1 và dài hạn
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Liệu pháp gen tự thân không điều kiện đảo ngược suy tủy xương trong bệnh Fanconi Anaemia-A: Kết quả giai đoạn 1/2 của FANCOLEN-1 và dài hạn

Thử nghiệm FANCOLEN-1 cho thấy việc truyền tế bào CD34+ tự thân đã được hiệu chỉnh FANCA mà không cần điều kiện độc hại đã tạo ra sự bám dính bền vững và cải thiện lâm sàng ở đa số bệnh nhân mắc bệnh Fanconi anaemia-A, với hồ sơ an toàn ngắn hạn chấp nhận được và không phát hiện độc tính gen trong quá trình theo dõi.