CPX-351 trong bệnh bạch cầu tủy xương liên quan đến hội chứng Down: sự không phù hợp về liều lượng làm giảm tỷ lệ sống không có sự kiện trong thử nghiệm ML-DS 2018
Trong thử nghiệm ML-DS 2018, việc thay thế quy trình điều trị cường độ thấp bằng CPX-351 đã dẫn đến tỷ lệ sống không có sự kiện sau 24 tháng thấp hơn (69% so với 90%) mặc dù tỷ lệ sống chung tốt và tỷ lệ tử vong do điều trị tối thiểu; MRD bằng NGS GATA1, tam thể 8 và kiểu nhiễm sắc thể phức tạp dự đoán khả năng tái phát.