Đánh giá này tổng hợp bằng chứng từ các thử nghiệm lâm sàng về Iptacopan, tập trung vào vai trò chuyển đổi của nó trong điều trị PNH thông qua ức chế đường bổ thể gần đầu và hiệu quả mới nổi trong bệnh thận IgA và bệnh cầu thận C3.