Posted inBài viết gốc Neurology/Thần kinh học
Apitegromab (SAPPHIRE): Thử nghiệm giai đoạn 3 cho thấy cải thiện vận động vừa phải ở bệnh nhân không di chuyển được mắc teo cơ cột sống loại 2/3 đang điều trị bằng thuốc SMN
Thử nghiệm giai đoạn 3 SAPPHIRE đã phát hiện rằng việc bổ sung apitegromab vào nusinersen hoặc risdiplam đã tạo ra sự cải thiện nhỏ nhưng có ý nghĩa thống kê về chức năng vận động ở trẻ em từ 2 đến 12 tuổi, với hồ sơ an toàn tương tự như giả dược.