ADAMTS13 tái tổ hợp cho thấy hiệu quả và độ an toàn vượt trội so với liệu pháp huyết tương trong TTP bẩm sinh: Kết quả cuối cùng của thử nghiệm pha 3

Phân tích cuối cùng của thử nghiệm pha 3 xác nhận ADAMTS13 tái tổ hợp (rADAMTS13) mang lại dự phòng hiệu quả, với ít biến cố TTP cấp và bán cấp hơn cùng hồ sơ an toàn tốt hơn so với liệu pháp dựa trên huyết tương ở bệnh nhân TTP bẩm sinh.
Kết quả dài hạn trong TTP bẩm sinh: Dữ liệu từ đăng ký cho thấy huyết tương dự phòng giảm các sự kiện lâm sàng nhưng triệu chứng và gánh nặng sản phẩm vẫn tồn tại

Kết quả dài hạn trong TTP bẩm sinh: Dữ liệu từ đăng ký cho thấy huyết tương dự phòng giảm các sự kiện lâm sàng nhưng triệu chứng và gánh nặng sản phẩm vẫn tồn tại

Đăng ký theo dõi ở Anh của 104 bệnh nhân TTP bẩm sinh cho thấy huyết tương dự phòng định kỳ làm giảm các đợt cấp tính và sự kiện tổn thương cơ quan, nhưng triệu chứng còn lại và vấn đề liên quan đến huyết tương khiến nhiều bệnh nhân chuyển sang ADAMTS13 tái tổ hợp.