Giới thiệu và ý nghĩa lâm sàng
Bệnh thoái hóa điểm vàng do tuổi tác (AMD) là nguyên nhân hàng đầu gây mù không thể đảo ngược trên toàn thế giới, đặc biệt ảnh hưởng đến dân số người cao tuổi. Hình thức tiến triển của nó, teo địa lý (GA), liên quan đến sự thoái hóa tiến triển của biểu mô sắc tố võng mạc và tế bào cảm thụ ánh sáng, dẫn đến mất thị lực trung tâm đáng kể. Hiện nay, không có liệu pháp nào được phê duyệt trực tiếp phục hồi thị lực trong GA, làm nổi bật nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.
Các đổi mới công nghệ gần đây nhằm giải quyết thách thức này bằng cách phát triển các thiết bị cấy ghép có khả năng vượt qua mô võng mạc bị hư hại. Hệ thống cấy ghép quang điện võng mạc microarray (PRIMA) là ví dụ tiêu biểu cho cách tiếp cận này, kết hợp giữa cấy ghép quang điện dưới võng mạc và kính chiếu ánh sáng hồng ngoại để phục hồi thị lực trung tâm.
Thiết kế nghiên cứu và phương pháp
Nghiên cứu của Holz et al. là một thử nghiệm mở, đa trung tâm, tiền cứu, nhóm đơn, kiểm soát cơ bản đánh giá độ an toàn và hiệu quả của hệ thống PRIMA ở bệnh nhân mắc GA do AMD. Đối tượng nghiên cứu bao gồm 38 cá nhân với thị lực cơ bản ít nhất 1.2 logMAR (khoảng 20/320 tương đương Snellen). Các khía cạnh chính của nghiên cứu bao gồm:
– Can thiệp: Cấy ghép thiết bị quang điện dưới võng mạc.
– Thiết bị can thiệp: Kính PRIMA chiếu ánh sáng hồng ngoại lên cấy ghép.
– Thời gian theo dõi: 12 tháng với đánh giá tại cơ bản, 6 và 12 tháng.
– Điểm cuối chính: Cải thiện thị lực (≥0.2 logMAR; khoảng hai dòng trên bảng thị lực) từ cơ bản đến 12 tháng.
– Đánh giá an toàn: Tần suất và mức độ nghiêm trọng của các sự cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến thiết bị hoặc thủ thuật.
Phân tích sử dụng cả dữ liệu quan sát và phương pháp bù đắp nhiều lần để ước tính kết quả, tính đến dữ liệu thiếu do tử vong hoặc lý do khác.
Kết quả chính và phân tích dữ liệu
Kết quả cho thấy hệ thống PRIMA đã cải thiện đáng kể thị lực trung tâm ở phần lớn đối tượng tham gia:
– Sau 12 tháng, 26 trong số 32 đối tượng được đánh giá (81%; khoảng tin cậy 95%, 64 đến 93; P<0.001) đạt cải thiện có ý nghĩa lâm sàng (≥0.2 logMAR).
– Khi ngoại suy cho toàn bộ nhóm sử dụng bù đắp nhiều lần, tỷ lệ ước tính có cải thiện có ý nghĩa là 80% (khoảng tin cậy 95%, 66 đến 94; P<0.001).
– Hồ sơ an toàn: Tổng cộng 26 sự cố bất lợi nghiêm trọng xảy ra ở 19 đối tượng; hầu hết (81%) xảy ra trong vòng hai tháng sau phẫu thuật và chủ yếu được giải quyết trong thời gian này.
Quan trọng hơn, thị lực viền tự nhiên sau khi cấy ghép vẫn không thay đổi, chỉ ra việc bảo tồn thị lực còn lại trong khi cải thiện thị lực trung tâm.
Giải thích của chuyên gia và ý nghĩa lâm sàng
Thử nghiệm tiên phong này cho thấy tiềm năng của công nghệ cấy ghép võng mạc để phục hồi thị lực chức năng trong một nhóm dân số có ít lựa chọn điều trị. Tỷ lệ cao của đối tượng tham gia đạt cải thiện có ý nghĩa cho thấy hệ thống PRIMA có thể đại diện cho một bước ngoặt trong quản lý AMD tiến triển.
Tuy nhiên, còn một số xem xét:
– Độ bền và an toàn lâu dài cần xác minh thêm sau một năm.
– Thử nghiệm ngẫu nhiên quy mô lớn hơn là cần thiết để xác nhận hiệu quả và đánh giá tác động đối với chất lượng cuộc sống.
– Độ phức tạp của phẫu thuật và hiệu quả về chi phí cũng cần được đánh giá.
Về mặt cơ chế, thành công của công nghệ này dựa trên việc chuyển đổi ánh sáng đến thành kích thích điện, bỏ qua nhu cầu của tế bào cảm thụ ánh sáng, kích hoạt trực tiếp các neuron võng mạc.
Kết luận và hướng nghiên cứu trong tương lai
Nghiên cứu của Holz et al. là một bước tiến quan trọng hướng tới việc thực hiện phục hồi thị lực trong GA liên quan đến AMD. Cấy ghép PRIMA đã chứng minh hiệu quả hứa hẹn với hồ sơ an toàn chấp nhận được trong một năm, mở đường cho nghiên cứu sâu hơn và ứng dụng lâm sàng tiềm năng.
Nghiên cứu trong tương lai nên tập trung vào việc hoàn thiện thiết kế cấy ghép, kéo dài thời gian theo dõi, và đánh giá kết quả thị lực và chức năng thực tế. Khi công nghệ thiết bị và kỹ năng phẫu thuật phát triển, triển vọng phục hồi thị lực cho hàng triệu người bị ảnh hưởng bởi GA trở nên ngày càng rõ ràng.
Quỹ tài trợ cho thử nghiệm được cung cấp bởi Science Corporation và Trung tâm Nghiên cứu Y sinh Quốc gia về Chăm sóc Sức khỏe Moorfields. Số đăng ký thử nghiệm là NCT04676854. Những phát triển này đánh dấu một chân trời hy vọng trong cảnh quan điều trị bệnh thoái hóa võng mạc.
