An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase

An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase

Nghiên cứu này chứng minh hiệu quả và an toàn dài hạn của liệu pháp gen tự thân trong điều trị thiếu hụt ADA, cho thấy chức năng miễn dịch bền vững và tác dụng phụ tối thiểu sau trung bình 7,5 năm theo dõi.