BCMA-mRNA脂质纳米颗粒疫苗：多发性骨髓瘤治疗的新途径
BCMA导向的mRNA脂质纳米颗粒疫苗在临床前研究中诱导了树突状细胞摄取、BCMA特异性CD8+ T细胞以及体外和体内BCMA+骨髓瘤细胞的选择性杀伤；临床转化需要策略来克服多发性骨髓瘤（MM）的免疫抑制并管理靶向浆细胞耗竭。
维奈克拉联合吉列替尼在FLT3突变、BCL11B激活谱系不明确白血病中表现出强大的临床前活性：转化机会和试验设计考虑
临床前研究显示，将BCL-2抑制剂维奈克拉与FLT3抑制剂吉列替尼联用，在FLT3突变、BCL11B激活的谱系不明确白血病中产生了深度且可重复的抗白血病活性。BH3谱型分析和单细胞转录组学揭示了耐药机制和残留细胞的生物学特征，支持快速临床评估。
异基因造血干细胞移植在青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病第二次完全缓解期：微小残留病阴性和低HCT-CI驱动持久缓解 — 双中心真实世界结果
164例处于第二次缓解期的青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病患者接受异基因造血干细胞移植后，3年总生存率为53%，无进展生存率为46%。微小残留病阳性及HCT-合并症指数>3预示较差结局；女性供者-男性受者组合与较低复发风险相关。
FDA 批准第二款 Menin 抑制剂——Ziftomenib (Komzifti)，用于复发/难治性 NPM1 突变 AML
Ziftomenib 获得 FDA 批准，适用于复发/难治性 NPM1 突变急性髓系白血病（AML）成人患者。单臂 KOMET-001 数据显示 22% 的完全缓解率和可管理的毒性，包括分化综合征；计划进行随机试验以确定临床获益。
供者年龄优于供者类型：优先选择30岁以下供者进行HLA不匹配无关和单倍型相合HCT伴PTCy
一项包含7,116名接受PTCy治疗的HCT患者的注册分析显示，年轻供者（<30岁）无论是在单倍型相合还是HLA不匹配无关供者情况下，均比年长供者提供更好的无GVHD和复发生存率（GRFS）、更低的治疗相关死亡率（TRM）和GVHD。
异基因造血干细胞移植反弹，PTCy重塑供者选择，CAR-T疗法迅速增长：2013-2023年CIBMTR活动报告的关键趋势
CIBMTR 2013-2023年的注册更新显示，2023年异基因造血干细胞移植（HCT）活动因老年人群而反弹，移植后环磷酰胺（PTCy）在各种供者类型中的广泛应用，不匹配供者使用增加，以及商业CAR-T疗法的快速扩展；复发仍然是死亡的主要原因。
供者CMV血清阳性与接受非亲缘异基因造血细胞移植并使用移植后环磷酰胺的CMV血清阴性AML患者的生存率降低相关
在使用移植后环磷酰胺（PTCy）进行非亲缘供者造血细胞移植（HCT）的CMV血清阴性成人AML受者中，供者CMV血清阳性与较差的总体生存率有关——主要表现为复发风险增加的趋势——支持在选择供者时考虑供者的CMV血清状态。
单个HLA-DQB1错配和供者年龄不会恶化使用移植后环磷酰胺的无关供者造血细胞移植后的生存率：单中心分析
一项单中心回顾性研究对988例使用移植后环磷酰胺（PTCy）的无关供者造血细胞移植（HCT）进行了分析，发现单个HLA-DQB1错配、7/8位点错配或较年长的供者年龄在生存率或复发率方面没有显著差异；7/8位点错配增加了重度急性移植物抗宿主病（aGVHD）的风险，而供者年龄稍有增加II-IV级aGVHD的风险。
移植后环磷酰胺似乎中和了老年非亲属供者年龄对异基因HCT后生存的不利影响
一项CIBMTR注册队列研究（n=10,025）发现，供者年龄在使用传统钙调神经磷酸酶抑制剂预防时预示整体生存率更差，但在使用移植后环磷酰胺（PTCy）时则没有这种关联；这种减弱主要是由于PTCy受者的非复发死亡率降低。
非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭：FANCOLEN-1 I/II期及长期结果
FANCOLEN-1试验表明，未经细胞毒性预处理的自体FANCA校正CD34+细胞输注在大多数范可尼贫血-A型患者中产生了持续的植入和临床改善，具有可接受的短期安全性且随访期间未检测到基因毒性。
限制性红细胞输血对大多数患者安全——神经重症监护（及某些出血综合征）除外
Cochrane 2025年更新综述了69项随机试验，发现限制性红细胞输血阈值（通常为Hb 7–8 g/dL）可减少约42%的输血暴露，且不增加30天总体死亡率。然而，自由策略在脑损伤后改善了长期神经学结局，而在消化道出血中，限制性阈值降低了死亡率。
Belantamab Mafodotin联合硼替佐米和地塞米松显著改善复发/难治性多发性骨髓瘤的总生存期：更新的DREAMM-7结果
DREAMM-7 III期试验显示，Belantamab Mafodotin联合硼替佐米和地塞米松（BVd）与基于达雷妥尤单抗的治疗相比，在复发/难治性多发性骨髓瘤中产生早期、持续且具有统计学意义的总生存期和深度、持久的反应。
选择性JAK2抑制剂OB756对羟基脲/干扰素不耐受或抵抗的原发性血小板增多症中显示出前景
一项II期多中心研究报道，OB756作为一种选择性JAK2抑制剂，在对羟基脲或干扰素不耐受/抵抗的原发性血小板增多症患者中表现出活性且耐受性良好，可控制血小板和白细胞计数，减少脾脏体积，改善症状，并降低JAK2 V617F等位基因负担。
新型抗CD38单克隆抗体CM313在持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症中表现出良好的疗效和安全性：来自2期随机试验的见解
2期试验显示，CM313显著提高了成年持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症患者的血小板反应率和持续时间，并且具有可管理的安全性。
及时在儿科急诊科使用阿片类药物可减少急性镰状细胞病疼痛住院
在儿科急诊科迅速给予阿片类药物治疗镰状细胞病疼痛显著降低住院率，尤其是在首次给药在60分钟内、第二次给药在30分钟内时效果最佳。
靶向治疗和基因疗法的进展：KRAS G12D抑制剂、DR5激动剂和眼科基因疗法的前景数据
最近的临床试验报告了KRAS G12D抑制剂VS-7375在肿瘤缩小方面的鼓舞人心的数据，ozekibart在软组织肉瘤中显著延长无进展生存期，以及针对湿性年龄相关性黄斑变性的新型基因疗法收购。
皮肤T细胞淋巴瘤中T细胞受体克隆型作为预后标志物：下一代测序的见解
本研究确定了与蕈样霉菌病和塞扎里综合征的侵袭性亚型和较差生存率相关的特定T细胞受体克隆型，支持使用TCR测序进行皮肤T细胞淋巴瘤的风险分层。
限制性治疗标准改善慢性淋巴细胞白血病预后预测：巴西注册研究的见解
巴西慢性淋巴细胞白血病（CLL）小组支持的限制性治疗启动方法，能够更准确地识别高风险患者，并避免低风险患者接受不必要的治疗，显示出比国际指南更好的预后分层。
IFM2017-03试验：达雷妥尤单抗和来那度胺联合低剂量地塞米松治疗新诊断的老年虚弱多发性骨髓瘤患者的优化方案
IFM2017-03 III期试验表明，达雷妥尤单抗与来那度胺联合低剂量地塞米松的治疗方案显著改善了老年虚弱多发性骨髓瘤患者无进展生存期，且未增加严重不良事件。