罗佩吉干扰素α-2b作为羟基脲不耐受或难治性原发性血小板增多症的二线治疗优于阿那格雷:SURPASS-ET III期研究结果

罗佩吉干扰素α-2b作为羟基脲不耐受或难治性原发性血小板增多症的二线治疗优于阿那格雷:SURPASS-ET III期研究结果

SURPASS-ET,一项III期随机试验,显示在羟基脲不耐受/难治性伴有白细胞增多的原发性血小板增多症(ET)患者中,罗佩吉干扰素α-2b在第9和12个月时的持久ELN反应率为43%,而阿那格雷为6%,且具有良好的安全性特征和较少的严重不良事件。
固定疗程维奈克拉联合RBAC改善高危老年套细胞淋巴瘤2年无进展生存率:FIL_V-RBAC II期研究最终结果

固定疗程维奈克拉联合RBAC改善高危老年套细胞淋巴瘤2年无进展生存率:FIL_V-RBAC II期研究最终结果

在一项多中心、风险适应性II期试验中,对于高危老年套细胞淋巴瘤(MCL)患者,在利妥昔单抗-苯达莫司汀-阿糖胞苷(RBAC)治疗后加入固定疗程维奈克拉,可使2年无进展生存率达到60%。毒性可管理,以中性粒细胞减少最为常见,且有一例治疗相关死亡。
全国性研究揭示急性白血病在中国的年龄特异性负担和生存差异:儿童和APL预后良好,老年人预后较差

全国性研究揭示急性白血病在中国的年龄特异性负担和生存差异:儿童和APL预后良好,老年人预后较差

一项覆盖6.284亿人口的中国国家登记系统大型链接研究估计,2019年有43,275例急性白血病新发病例,描述了早期儿童和老年期的发病率高峰,报告了儿童和APL的重大生存改善,并强调了≥60岁患者的不良预后。
IL-10 装甲抗 CD19 CAR T 细胞治疗复发/难治性 B-ALL:有希望的 1 期安全性信号和新的策略以控制炎症毒性

IL-10 装甲抗 CD19 CAR T 细胞治疗复发/难治性 B-ALL:有希望的 1 期安全性信号和新的策略以控制炎症毒性

一项单臂 1 期研究评估了 IL-10 表达的抗 CD19 CAR T 细胞在复发/难治性 B-ALL 中的应用,报告了可行性和令人鼓舞的安全性信号,表明炎症毒性减弱,同时保留了抗白血病活性。需要更大规模的对照研究来确认疗效和感染风险。
二甲双胍通过脂质重塑在急性髓系白血病中诱导铁死亡:代谢亚型的再利用机会

二甲双胍通过脂质重塑在急性髓系白血病中诱导铁死亡:代谢亚型的再利用机会

一项新的离体研究表明,二甲双胍在急性髓系白血病(AML)中通过活性氧(ROS)驱动的铁死亡起作用,特别是在脂质代谢改变(IDH2、FLT3突变)的样本中。脂质组学重塑、CD36介导的脂肪酸摄取和DGAT1活性是决定敏感性的关键因素——这表明了基于生物标志物的再利用策略和联合治疗方案。
全人源抗GPRC5D CAR T (RD118) 在多次预治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中产生高缓解率和持久缓解

全人源抗GPRC5D CAR T (RD118) 在多次预治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中产生高缓解率和持久缓解

在一项针对18名重度预治疗患者的1期研究中,全人源VHH基抗GPRC5D CAR T细胞疗法RD118实现了94.4%的总缓解率、72.2%的完全缓解/严格完全缓解(CR/sCR),中位无进展生存期为18.2个月,并且具有可接受的安全性,主要为低级别的细胞因子释放综合征(CRS)。
CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用:ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低

CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用:ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低

在ML-DS 2018试验中,用CPX-351(脂质体阿糖胞苷:柔红霉素/阿糖胞苷制剂)替代减低强度诱导治疗,导致24个月无事件生存率(69% vs 90%)显著降低,尽管总体生存率良好且治疗相关死亡率极低;通过GATA1 NGS检测微小残留病、8号染色体三体和复杂核型可预测复发。
GIMEMA LAL1913儿科方案治疗的成人Ph- ALL患者接受异基因造血干细胞移植:移植前微小残留病状态决定长期预后

GIMEMA LAL1913儿科方案治疗的成人Ph- ALL患者接受异基因造血干细胞移植:移植前微小残留病状态决定长期预后

真实世界数据表明,根据儿科启发的GIMEMA LAL1913方案治疗的成人Ph- ALL患者,移植前微小残留病(MRD)阴性预示着异基因造血干细胞移植(alloHSCT)后显著更好的3年总生存率(OS)和无病生存率(DFS)。MRD阳性和第二次完全缓解(CR2)的患者预后明显较差,而年龄大于55岁并不排除获益。
年龄适应性化疗加微小残留病指导移植在Ph阴性成人急性淋巴细胞白血病中提高安全性而不牺牲疗效:GRAALL-2014的关键发现

年龄适应性化疗加微小残留病指导移植在Ph阴性成人急性淋巴细胞白血病中提高安全性而不牺牲疗效:GRAALL-2014的关键发现

GRAALL-2014试验表明,年龄适应性化疗结合微小残留病(MRD)指导的异基因造血干细胞移植(alloHSCT)可降低早期死亡率和移植使用率,同时保持无病生存率。18-59岁的Ph阴性成人急性淋巴细胞白血病患者4年无病生存率为57.1%,各年龄段总体生存率均有改善。
维奈托克剂量递增在慢性淋巴细胞白血病中迅速激活BAFF-BCL-2生存轴:对耐药性和联合策略的影响

维奈托克剂量递增在慢性淋巴细胞白血病中迅速激活BAFF-BCL-2生存轴:对耐药性和联合策略的影响

早期维奈托克治疗迅速诱导存活的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 细胞中由BAFF驱动的生存蛋白(如BCL-2家族蛋白)上调,这表明稳态细胞因子信号传导限制了反应的深度和持久性,并确定了BAFF/MCL-1通路作为潜在的共靶点。
先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的长期预后:注册数据表明预防性血浆输注可减少临床事件,但症状和产品负担仍然存在

先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的长期预后:注册数据表明预防性血浆输注可减少临床事件,但症状和产品负担仍然存在

英国注册研究随访了104名先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 患者,结果显示定期血浆预防显著降低了急性发作和器官损伤事件,但许多患者仍经历明显的症状负担和血浆相关问题,促使他们转向重组 ADAMTS13。
DAGO2(柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗)在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351:NCRI AML18结果

DAGO2(柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗)在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351:NCRI AML18结果

在年龄≥60岁的非不良风险急性髓系白血病(AML)患者中,柔红霉素/阿糖胞苷加分次给药吉妥珠单抗(DAGO2)与CPX-351相比,早期MRD阴性完全缓解率更高,3年无事件生存率和总生存率更优,某些分子亚组未从CPX-351中获益或受到伤害。