先天性肾上腺皮质增生症患者终生住院负担与结局：来自瑞士人群队列研究的启示
本研究显示，与非CAH患者相比，先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者更早、更多次且更复杂地住院，并且严重结局风险更高，尤其在婴儿期更为明显，提示有必要制定按年龄分层的管理策略。
遗传因素如何影响宏量营养素偏好及其对儿童饮食与代谢健康的影响
这项队列研究将宏量营养素摄入的多基因评分与儿童和青少年的具体食物选择联系起来，提示其中涉及下丘脑食欲调控的遗传通路，但对心代谢结局的影响有限。
科罗拉多儿童胰岛自身免疫发生率上升：中等风险HLA基因型队列的纵向研究新发现
一项研究显示，1993年至2010年间，科罗拉多州儿童的胰岛自身免疫发生率显著上升，且在中等风险HLA基因型儿童中更为明显，提示除已知环境暴露外，风险谱正在发生变化。
产时阿奇霉素能否改善出生窒息新生儿的神经发育？——A-PLUS 随访研究提示无明显获益
一项多国随访研究显示，对于母亲在分娩期间接受单次口服 2 g 阿奇霉素的出生窒息婴儿，其 2 岁时的神经发育结局并未较安慰剂组获得显著改善。
1型糖尿病患者的儿科亲属（以同胞为主）中的自身抗体筛查：患病率、决定因素及心理影响
土耳其一项多中心研究显示，在以同胞为主的 1 型糖尿病高危儿童一级亲属中，ZnT8A 为最常见的自身抗体，且幼年期检出率最高；同时，较长孕周可能具有保护作用。研究还发现，筛查结果告知后，阳性儿童及其父母的焦虑显著增加，提示免疫学筛查需与心理支持同步开展。
血液系统恶性肿瘤患儿睾丸功能的纵向评估：见解与临床意义
本综述系统整合了接受血液系统恶性肿瘤治疗男孩的睾丸内分泌功能证据，重点指出其功能障碍多为可逆，但可伴随Sertoli细胞成熟延迟，因此需要长期内分泌监测。
双靶点 CD19/CD22 CAR T 细胞疗法：儿童复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的新突破
Ⅱ期研究显示，双顺反子 CD19/CD22 CAR T 细胞治疗可使复发/难治性儿童 B-ALL 获得较高且持久的缓解率，并降低抗原阴性复发风险，改善总体结局。
Guanabenz用于早发型消失性白质病变的安全性与疗效：来自1/2期单臂试验的启示
本综述整合了近期证据，表明guanabenz具有可管理的安全性，并可延缓早发型消失性白质病变患儿的步行功能下降，同时强调了转化药代动力学数据与临床结局。
ETI治疗对囊性纤维化青少年葡萄糖代谢的影响：来自连续血糖监测的启示
本研究显示，在囊性纤维化儿童和青少年中启动 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ETI）治疗后，连续血糖监测（CGM）指标得到改善，并与更佳的临床结局相关。
儿童期血压与心率的遗传学新发现：对成人心代谢健康的启示
大规模全基因组关联研究（GWAS）提示，影响儿童期血压和心率的新遗传位点可通过多基因风险评分预测成人心代谢结局，强调了早期遗传决定因素在心血管风险分层与预防中的重要性。
VRONI 研究：推进儿童家族性高胆固醇血症遗传筛查，助力早期心血管健康提升
VRONI 研究表明，联合生化与遗传筛查用于儿童家族性高胆固醇血症（FH）具有可行性和有效性，可发现较既往报道更高的 FH 患病率，并支持开展国家层面的儿科筛查项目。
新生儿早发性脓毒症抗生素疗程如何优化？DURATION 试验证据给出答案
丹麦一项多中心试验显示，在培养阴性的早发性脓毒症晚期早产儿和足月新生儿中，依据临床情况个体化决定、疗程约 3 天的抗生素治疗，其安全性与标准的 5—7 天疗程相当，同时可显著减少抗生素暴露。
五价脑膜炎球菌疫苗（MenABCWY）在青少年及青年人群中的免疫原性与安全性：来自后期临床试验的综合证据
本综述整合Ⅱ期和Ⅲ期试验数据，表明五价 MenABCWY 疫苗相较于 MenB-fHbp 和 MenACWY-CRM 疫苗具有非劣效的免疫原性且耐受性良好，可为青少年及青年成人提供一种更简化且有效的侵袭性脑膜炎球菌病预防策略。
孕期有机磷农药暴露与自闭症特征：大型队列研究未见关联
这项大型前瞻性队列研究在全面调整包括母亲饮食和社会人口学因素后，未发现孕期有机磷农药暴露与儿童自闭症相关特征之间存在显著关联。
极早产儿晚发性脓毒症趋势正在变化：一项14年人群研究的启示
2010年至2017年，极早产儿晚发性脓毒症（LOS）发生率下降，但此后再次上升，主要由非CoNS革兰阳性菌和革兰阴性病原体增加所驱动，尤以金黄色葡萄球菌和克雷伯菌属为代表。
重新评估直接抗球蛋白试验在伴有ABO或RhD血型不合的低风险新生儿中的作用
常规 DAT 在低风险 ABO 及 RhD 不相容新生儿中的附加临床价值有限；与经皮胆红素监测相比，其对是否需要光疗的预测增益很小。上述证据支持指南转向选择性使用 DAT，并强调母体抗体筛查的重要性。
儿童复发性急性髓系白血病的治疗选择：当前趋势与比较结局
本文综述了儿童复发性AML再诱导治疗的差异性及比较疗效，重点指出吉妥珠单抗奥唑米星和化疗骨干方案可提高缓解率，但并未改善总生存。
重新界定功能状态量表阈值，提升儿童创伤患者残疾识别率
本研究表明，在儿童创伤患者中将功能状态量表（FSS）评分 7 视为正常，可能低估长期残疾风险；建议重新修订评分切点，并常规开展随访功能评估，以提高结局检出率。
美国儿科重症监护二十年来的演变：基于ICU收治量上升与区域整合对医疗卫生系统的启示
美国儿科ICU住院人数自2001年至2022年显著增加，且病例复杂度与医疗费用同步上升，提示亟需扩大危重症资源配置并推进区域化救治。
骨健康指数：儿童成骨不全骨折风险评估的新工具
骨健康指数（BHI）基于掌骨X线片，可比DXA更有效地预测成骨不全儿童的骨折风险，尤其适用于DXA受限的5岁以下婴幼儿。