血浆GFAP和NfL水平预测儿科ECMO患者的急性脑损伤和不良结局
这项多中心研究表明，连续监测血浆GFAP和NfL生物标志物可以在影像学诊断前检测到儿科ECMO患者的急性脑损伤，并显著与长期生存率和功能结果相关。
血浆GFAP和NfL作为儿科ECMO中脑损伤和长期残疾的实时预测指标
一项前瞻性研究表明，血浆GFAP和NfL水平升高先于神经影像学确认的脑损伤。这些生物标志物与死亡率和长期功能障碍密切相关，为神经保护监测提供了新的窗口。
优化儿科结局：基于证据的呼吸给药、新生儿支持和精准治疗进展
本综述综合了改变实践的儿科研究，重点介绍了急性喘息时设备选择、新生儿自动氧调节以及新型siRNA疗法对高胆固醇血症的影响如何重新定义年轻患者的临床标准。
黄热病疫苗分剂量接种在婴儿中未达到非劣效性：为何成人数据不能外推至儿科人群
肯尼亚和乌干达的一项随机双盲试验显示，500 IU分剂量的黄热病疫苗在婴儿中的效果不如标准剂量，表明成人低剂量需求不能推广到儿科人群。
周期性单一肠内营养：儿童克罗恩病无药物缓解的新范式
CD-HOPE试验显示，周期性单一肠内营养（C-EEN）在维持儿童克罗恩病无药物缓解方面优于每日部分肠内营养（PEN），为长期药物干预提供了一个关键的替代方案。
每年两次给药的Inclisiran成功降低杂合子家族性高胆固醇血症青少年的LDL-C：来自ORION-16的洞见
ORION-16试验表明，每年两次给药的inclisiran（一种siRNA疗法）能够显著且安全地降低杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）青少年的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），为高风险儿科人群提供了一种新的有力工具，用于早期心血管风险管理。
CIFFREO试验结果：Fordadistrogene Movaparvovec未能达到杜氏肌营养不良主要疗效终点
针对基因疗法Fordadistrogene Movaparvovec的III期CIFFREO试验未能达到其主要疗效终点，显示与安慰剂相比在杜氏肌营养不良男孩中没有显著的功能改善，导致其临床开发终止。
AAV9基因治疗在稳定II型GM1神经节苷脂病中的临床前景
一项针对II型GM1神经节苷脂病儿童的AAV9-GLB1基因治疗的1-2期试验显示，该疗法在生化指标上显著改善，并且稳定了神经发育衰退，标志着治疗这种致命溶酶体储存障碍的关键一步。
袋鼠护理在早产儿视网膜病变筛查中减轻疼痛和系统性炎症标志物
一项随机临床试验表明，袋鼠护理显著减少了早产儿在进行视网膜病变筛查时与疼痛相关的应激反应和系统性炎症反应，提示了一种简单的非药物干预措施以改善新生儿预后。
超声黏弹性成像：儿童亨诺赫-施恩莱因紫癜肾炎诊断的新无创前沿
本研究强调了超声黏弹性成像作为高表现、无创工具在儿童亨诺赫-施恩莱因紫癜肾炎（HSPN）诊断中的应用，实现了综合曲线下面积（AUC）为0.95，并提供了对肾脏炎症活动的关键见解。
早期选择性布洛芬治疗极早产儿动脉导管未闭未能改善预后：来自Baby-OSCAR试验的见解
Baby-OSCAR试验表明，对极早产儿大动脉导管未闭（PDA）进行早期选择性布洛芬治疗，并不能显著降低死亡率或支气管肺发育不良的发生率，也不能改善两岁时的神经发育结果。
预防性对乙酰氨基酚未能改善早产儿的生存率：来自TREOCAPA试验的教训
TREOCAPA随机临床试验表明，虽然预防性静脉注射对乙酰氨基酚能有效促进极低出生体重儿动脉导管未闭（PDA）的关闭，但并不能显著提高36周矫正胎龄时无严重新生儿并发症的生存率。
普遍性学校心理健康培训未能在青少年心理健康方面优于标准护理：来自MYRIAD试验的见解
对MYRIAD试验的大规模分析表明，普遍性的学校心理健康培训并未显著降低青少年抑郁症的风险。尽管机器学习识别出某些潜在受益者，但临床益处仍然微乎其微，尽管短期内教师的职业倦怠有所改善。
超越生命终结：全球1060万儿童慢性病痛负担日益加重
一项具有里程碑意义的纵向研究表明，每年有1060万儿童经历严重的健康相关痛苦，其中大多数幸存者需要长期姑息支持而非临终关怀，主要集中在低收入地区。
为什么儿童保育中的环境干预可能不够：来自NAPSACC UK试验的见解
NAPSACC UK集群随机对照试验发现，为期一年的早期儿童教育环境中干预并未显著改善总能量消耗或体力活动，这突显了需要在政策层面进行更广泛的变革，而不仅仅是基于个别场所的倡议。
手术固定对儿童内上髁骨折无临床益处且不具备成本效益：SCIENCE试验结果
SCIENCE多中心随机试验表明，对于儿童移位性内上髁骨折，手术固定在功能上不优于非手术治疗，且并发症风险更高，不是医疗资源的有效利用。
多替拉韦与儿童代谢健康：ODYSSEY试验五年洞察
ODYSSEY试验的辅助分析表明，基于多替拉韦的抗逆转录病毒治疗（ART）在儿童和青少年中不会导致体重过度增加或脂肪过多，与标准护理相比，其代谢谱更优，且在五年的随访中表现良好。
对乙酰氨基酚与布洛芬在婴儿期的应用：PIPPTamariki试验未发现湿疹或毛细支气管炎的风险差异
PIPPTamariki随机对照试验表明，在婴儿第一年内按需使用对乙酰氨基酚（扑热息痛）与布洛芬不会显著改变一岁内发生湿疹或毛细支气管炎的风险，挑战了长期存在的观察研究担忧。
全球儿童痛苦危机：81% 的姑息治疗需求现在来自幸存者，而非死者
一项为期30年的分析显示，每年有1060万儿童经历严重健康相关痛苦，其中低收入和中等收入国家的慢性、非死亡护理需求大幅增加。
自动化氧气控制与手动护理：大规模试验发现对极早产儿临床结果无差异
一项多中心随机试验对1,082名极早产儿的研究发现，自动化FiO2控制在减少死亡或主要并发症方面与手动调节相比没有显著差异，尽管它仍然是新生儿重症监护室中节省劳力的安全工具。