先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的长期预后:注册数据表明预防性血浆输注可减少临床事件,但症状和产品负担仍然存在

先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的长期预后:注册数据表明预防性血浆输注可减少临床事件,但症状和产品负担仍然存在

英国注册研究随访了104名先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 患者,结果显示定期血浆预防显著降低了急性发作和器官损伤事件,但许多患者仍经历明显的症状负担和血浆相关问题,促使他们转向重组 ADAMTS13。
DAGO2(柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗)在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351:NCRI AML18结果

DAGO2(柔红霉素/阿糖胞苷 + 分次给药吉妥珠单抗)在非不良风险老年AML患者中优于CPX-351:NCRI AML18结果

在年龄≥60岁的非不良风险急性髓系白血病(AML)患者中,柔红霉素/阿糖胞苷加分次给药吉妥珠单抗(DAGO2)与CPX-351相比,早期MRD阴性完全缓解率更高,3年无事件生存率和总生存率更优,某些分子亚组未从CPX-351中获益或受到伤害。
维奈克拉联合吉列替尼在FLT3突变、BCL11B激活谱系不明确白血病中表现出强大的临床前活性:转化机会和试验设计考虑

维奈克拉联合吉列替尼在FLT3突变、BCL11B激活谱系不明确白血病中表现出强大的临床前活性:转化机会和试验设计考虑

临床前研究显示,将BCL-2抑制剂维奈克拉与FLT3抑制剂吉列替尼联用,在FLT3突变、BCL11B激活的谱系不明确白血病中产生了深度且可重复的抗白血病活性。BH3谱型分析和单细胞转录组学揭示了耐药机制和残留细胞的生物学特征,支持快速临床评估。
异基因造血干细胞移植在青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病第二次完全缓解期:微小残留病阴性和低HCT-CI驱动持久缓解 — 双中心真实世界结果

异基因造血干细胞移植在青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病第二次完全缓解期:微小残留病阴性和低HCT-CI驱动持久缓解 — 双中心真实世界结果

164例处于第二次缓解期的青少年和年轻成人急性淋巴细胞白血病患者接受异基因造血干细胞移植后,3年总生存率为53%,无进展生存率为46%。微小残留病阳性及HCT-合并症指数>3预示较差结局;女性供者-男性受者组合与较低复发风险相关。
GanLum (KLU156): 新型抗疟疾药物在三期试验中显示97.4%的PCR校正治愈率

GanLum (KLU156): 新型抗疟疾药物在三期试验中显示97.4%的PCR校正治愈率

甘芦胺-芦氟沙星(GanLum, KLU156)的第三阶段试验达到了其主要非劣效性终点,与青蒿琥酯-芦氟沙星相比,PCR 校正第 29 天治愈率为 97.4%(估计值)。该药物结合了一种新型机制(甘芦胺)和每日一次的芦氟沙星,对部分耐药菌株和成熟配子体显示出前景。
初级保健中的协作护理减少阿片类药物使用:集群随机对照试验显示专注于阿片类药物使用障碍模型的额外益处

初级保健中的协作护理减少阿片类药物使用:集群随机对照试验显示专注于阿片类药物使用障碍模型的额外益处

一项实用的集群随机试验发现,在初级保健诊所中添加阿片类药物使用障碍(OUD)特定成分的协作护理,比仅针对精神健康的协作护理更能减少阿片类药物使用的天数,但在6个月内没有明显的精神健康益处。
ANK3 指导的利法芬辛在难治性抑郁症中显示出具有临床意义的益处:ENLIGHTEN 试验结果

ANK3 指导的利法芬辛在难治性抑郁症中显示出具有临床意义的益处:ENLIGHTEN 试验结果

在 ENLIGHTEN 试验中,一种生物标志物指导的随机试验显示,ANK3 阳性的难治性抑郁症患者被随机分配至利法芬辛组后,蒙哥马利- Å斯伯格抑郁评定量表 (MADRS) 评分改善幅度大于安慰剂组(平均差异 -4.4;95% CI -7.6 至 -1.3;P = .006),且耐受性良好。