TP53 突变在 CD19-CAR T 细胞治疗复发/难治性 B-ALL 的儿科和年轻成人患者中成为关键不良预后因素
一项单中心回顾性研究分析了 69 名复发/难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的儿科和年轻成人患者，结果显示 TP53 突变显著影响接受 tisagenlecleucel 治疗后的结局。携带 TP53 突变或缺失的患者表现出明显较低的缓解率和显著更差的无事件生存期和总生存期。
在癌症发生前决定移植：RUNX1家族性血小板障碍的新框架
研究人员提出了一种针对RUNX1家族性血小板障碍（RUNX1-FPD）的开创性预防性造血干细胞移植方法。这种遗传性疾病患者的终身血液癌风险为35-50%，新框架旨在通过共享决策来指导这一复杂的临床选择。
当靶向治疗成为双刃剑：GPRC5D丢失如何促进多发性骨髓瘤进展
研究人员发现，GPRC5D（多发性骨髓瘤的关键免疫治疗靶点）的丢失不仅使肿瘤对靶向治疗产生耐药性，还主动促进癌细胞增殖和竞争适应性——这在临床上需要谨慎监测。
全球CAR-T细胞疗法获取不平等：健康技术评估分析显示仅一半G20国家推荐报销
对G20国家健康技术评估的横断面分析揭示了CAR-T细胞疗法获取的巨大差异，只有48%的获批适应症被推荐报销，从FDA批准到HTA决策的中位时间为1.54年。
严重巴贝斯病的红细胞交换输血：改善生存率和临床结局的证据
最近的多中心数据显示，红细胞交换输血（ET）可使严重巴贝斯病患者的死亡率和再入院率降低近五倍，挑战了早期小规模观察的结果。
溶瘤牛疱疹病毒1型：多发性骨髓瘤免疫微环境重塑的新策略
这篇综述探讨了牛疱疹病毒1型 (BoHV-1) 作为多发性骨髓瘤 (MM) 溶瘤剂的突破潜力，强调其诱导线粒体凋亡、重新编程免疫抑制骨髓生态位以及与标准治疗方案协同作用的能力。
核糖体碰撞与ZAK依赖的核糖毒性应激反应：慢性髓系白血病的一种新型治疗脆弱性
本综述综合了证据，表明BCR::ABL1抑制剂可诱导核糖体碰撞和ZAK依赖的凋亡，强调核糖毒性应激反应是TKI疗效的关键途径，也是克服CML进展过程中耐药性的潜在靶点。
低发病率地区异基因造血干细胞移植后的结核病：危险因素、临床轨迹和筛查要求
本综述分析了法国十年全国性研究中异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）后结核病（TB）的情况，揭示了每10万人中有60例的发病率、高比例的肺外受累以及对来自高发病率地区的患者进行筛查的迫切需求。
靶向糖衣：肿瘤胎儿硫酸软骨素成为急性髓系白血病的精准ADC靶点
研究人员发现肿瘤胎儿硫酸软骨素（ofCS）是急性髓系白血病（AML）中抗体药物偶联物（ADC）的新靶点。与传统靶点不同，ofCS在健康组织中几乎不存在，可能减少血液毒性并扩大不适合强化化疗患者的治疗选择。
超越遗传学：靶向BMP和TAZ/TEAD机械转导以逆转急性髓系白血病的化疗耐药性
近期研究确定BMPR1B和TAZ/TEAD是复发性AML中关键的机械转导驱动因素。通过靶向这些通路，临床医生可以克服骨髓硬化和髓内压增高带来的保护效应，为治疗抵抗性患者提供新的策略。
剂量密集型斯坦福V方案使大多数低风险儿童霍奇金淋巴瘤患者安全免于放疗
PHC HOD08研究显示，8周剂量密集型改良斯坦福V方案实现了高完全缓解率，使超过75%的低风险儿童霍奇金淋巴瘤患者能够避免放疗，同时保持了98.7%的5年总生存率。
Ph+ 状态和高白细胞增多症：成人 ALL 移植后重新定义 CNS 复发风险
一项大规模回顾性研究确定了费城染色体阳性和高初始白细胞计数是成人 ALL 患者异基因造血干细胞移植 (allo-HCT) 后中枢神经系统复发的关键危险因素，建议需要加强预防策略。
提高增殖性CMML患者的生存率：严格细胞减少和新型流式细胞术生物标志物的预后影响
本综述探讨了在晚期CMML中，髓系增生控制对生存的影响，强调了严格细胞减少和新型流式细胞术生物标志物（如经典单核细胞和幼稚粒细胞）的预后价值。
精准T细胞工程在异基因造血干细胞移植中的应用：Orca-T革命与Precision-T三期试验结果
本综述分析了三期Precision-T试验，证明高精度T细胞疗法Orca-T显著提高了慢性移植物抗宿主病（cGVHD）无生存率，并降低了非复发死亡率，相较于标准预防方案在血液系统恶性肿瘤患者中表现更优。
异基因造血干细胞移植后结核病：低发病率国家十年全国研究的见解
这项在法国进行的全国性回顾性研究强调了异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）受者中结核病（TB）罕见但严重的发生率，确定出生在高发国家为主要风险因素，并强调了针对潜伏性结核病筛查的必要性。
NSUN2-FOSB前馈环路：解锁急性髓系白血病中m5C介导的生存机制
研究人员在急性髓系白血病（AML）中发现了一个新的NSUN2-FOSB-BCL2L1调控轴，该轴通过m5C RNA甲基化驱动白血病干细胞的自我更新。这一途径提供了一个潜在的治疗靶点，能够在不影响正常造血功能的情况下发挥作用，提示了临床转化的有利治疗窗口。
超越原始细胞计数：门蛋白抑制如何重新定义AML免疫表型和生存
本研究探讨了门蛋白抑制剂雷维美尼布如何在AML患者中诱导显著的免疫表型变化。结果显示，超过50%的患者出现谱系变化，实现微小残留病（MRD）阴性仍然是长期生存的最强预测因子，需要新的流式细胞术监测方法。
靶向糖基特征：急性髓系白血病中的胎儿型硫酸软骨素
本综述探讨了胎儿型硫酸软骨素（ofCS）作为急性髓系白血病（AML）的新靶点。与传统抗原不同，ofCS在正常骨髓中不存在，使抗体药物偶联物能够在临床前模型中消除白血病细胞，同时具有最小的血液毒性。
标准化结果研究：用于造血干细胞移植登记数据的强大提取管道
本综述评估了一种新型开源提取管道，旨在标准化和自动化处理复杂的造血干细胞移植（HSCT）登记数据，提高临床结果研究的可重复性和精确性。
慢性髓性白血病的精准给药：平衡TKI疗效与长期耐受性
本临床综述探讨了慢性髓性白血病患者治疗中出现的不良事件（TEAEs）的管理。重点介绍了剂量优化和前瞻性毒性管理策略，以平衡分子反应与长期生活质量。