引言：X连锁视网膜色素变性（X-linked Retinitis Pigmentosa，XLRP）的临床背景与未满足需求
X连锁视网膜色素变性（X-linked retinitis pigmentosa，XLRP）是一种严重的遗传性视网膜营养不良，其特征为进行性光感受器退变，最终导致夜盲、周边视野缺损并可进展至失明。RPGR基因，尤其是ORF15异构体的突变，约占XLRP病例的大多数。然而，RPGR ORF15区域由于其重复、易不稳定的序列，且易形成二级结构并发生隐匿性剪接，历来极难克隆和表达，这也给基因替代治疗的开发带来了重大挑战。现有治疗策略仍以支持治疗为主，凸显出亟需能够阻止或逆转XLRP患者光感受器退变的有效分子治疗。
