CARDIO-TTRansform研究：用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的Eplontersen III期试验的原理与设计
CARDIO-TTRansform是一项全球性的III期试验，旨在评估Eplontersen在减少接受标准治疗（包括TTR稳定剂）的转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病患者心血管事件方面的有效性和安全性。该试验共有1,432名参与者，旨在建立新的治疗范式。
阿克拉米迪斯在野生型和变异型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病中显示持续获益——信号持续至42个月
在ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究中，阿克拉米迪斯（712毫克每日两次）在野生型和变异型ATTR心肌病中均显示出一致的全因死亡率和心血管住院率降低效果，包括p.Val142Ile变异，且死亡率获益持续至第42个月。