巴尔辛雷诺酮联合达格列净减少慢性肾病患者的蛋白尿:MIRO-CKD 2b期研究显示剂量依赖性获益且安全性可接受

巴尔辛雷诺酮联合达格列净减少慢性肾病患者的蛋白尿:MIRO-CKD 2b期研究显示剂量依赖性获益且安全性可接受

MIRO-CKD 2b期试验发现,对于慢性肾病患者,与单独使用达格列净相比,添加非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂(MRA)巴尔辛雷诺酮可减少蛋白尿,具有剂量依赖性效应和较低的高钾血症发生率(12周内为5-7%)。
Engasertib 在减少遗传性出血性毛细血管扩张症鼻出血方面显示潜力,但疗效有限——短期安全性可接受

Engasertib 在减少遗传性出血性毛细血管扩张症鼻出血方面显示潜力,但疗效有限——短期安全性可接受

一项关于 Engasertib(AKT 抑制剂)在遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)中的随机、双盲、安慰剂对照概念验证试验显示,与安慰剂相比,Engasertib 可适度减少鼻出血频率和持续时间,并且在12周内的安全性可耐受;需要更大规模、更长时间的试验。
恩加塞替布在遗传性出血性毛细血管扩张症复发性鼻衄中的应用前景:概念验证试验显示减少出血且短期安全性可接受

恩加塞替布在遗传性出血性毛细血管扩张症复发性鼻衄中的应用前景:概念验证试验显示减少出血且短期安全性可接受

在一项随机、双盲、安慰剂对照的概念验证试验中,口服恩加塞替布减少了遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)患者的鼻衄频率和持续时间,其安全性与安慰剂相似,但出现可逆的皮疹和偶发的高血糖。
罗佩吉干扰素α-2b作为羟基脲不耐受或难治性原发性血小板增多症的二线治疗优于阿那格雷:SURPASS-ET III期研究结果

罗佩吉干扰素α-2b作为羟基脲不耐受或难治性原发性血小板增多症的二线治疗优于阿那格雷:SURPASS-ET III期研究结果

SURPASS-ET,一项III期随机试验,显示在羟基脲不耐受/难治性伴有白细胞增多的原发性血小板增多症(ET)患者中,罗佩吉干扰素α-2b在第9和12个月时的持久ELN反应率为43%,而阿那格雷为6%,且具有良好的安全性特征和较少的严重不良事件。
用于精神障碍的致幻剂和MDMA:有希望的大效应但确定性有限

用于精神障碍的致幻剂和MDMA:有希望的大效应但确定性有限

一项对30项随机对照试验(n=1,480)的活系统评价发现,MDMA在创伤后应激障碍(PTSD)中具有中等到大的症状减轻效果,而血清素能致幻剂在重度抑郁和焦虑中也有中等到大的症状减轻效果,但整体偏倚风险高且确定性低;需要进行实用、长期且设盲的试验。