5q-脊髓性肌萎缩症治疗演变：来自SMArtCARE注册研究的真实世界证据和临床洞见

亮点

• 对德语区84个中心的2,140名患者的分析确认，在三种疾病修饰治疗（DMT）依次获批后，SMA治疗范式迅速转变。
• 诺西纳森仍然是最常用的一线疗法（60.5%），但利司普兰和奥那素米吉恩阿贝帕罗维克在获批后使用率逐渐增加。
• 约36.2%的患者更换了治疗方法，主要驱动力是监管批准而非客观运动功能下降。
• 真实世界数据显示，大多数患者在治疗转换期间保持了运动里程碑的稳定性，突显了多因素决策过程。

背景