恩加塞替布在遗传性出血性毛细血管扩张症复发性鼻衄中的应用前景：概念验证试验显示减少出血且短期安全性可接受

亮点

– 在一项为期12周的随机、双盲试验（N=75）中，每日口服恩加塞替布30 mg和40 mg组的鼻衄频率和持续时间均低于安慰剂组。

– 安全性总体上与安慰剂相似，除了30 mg组和40 mg组出现较高的轻至中度皮疹发生率，以及40 mg组的一些高血糖；未增加严重不良事件。