术前营养支持显著降低先天性巨结肠术后小肠结肠炎的发生率：一项多中心随机对照试验
一项多中心随机对照试验（RCT）表明，术前营养支持可将先天性巨结肠相关性小肠结肠炎（HAEC）的发病率从29.09%降至7.27%，为改善儿科患者的手术结果提供了关键策略。
高剂量孕期维生素D与儿童特应性皮炎：为何母亲吸烟史至关重要
COPSAC2010试验和EDEN队列的最新研究结果表明，高剂量孕期维生素D对特应性皮炎的保护作用在母亲接触烟草的儿童中显著增强，这突出了一种潜在的个性化预防策略，适用于高风险妊娠。
优化抗GD2免疫治疗：Dinutuximab Beta重新定义复发和高危神经母细胞瘤的生存
最近的临床试验确立了Dinutuximab Beta在神经母细胞瘤治疗中的核心地位，当与化疗联合使用时，显著提高了复发病例的生存率，同时明确了在标准巩固治疗中添加白介素-2会增加毒性而不改善预后。
超越中枢神经系统和骨骼：HSPC基因疗法（OTL-203）在Hurler综合征中展示出多系统优越疗效
一项比较OTL-203基因疗法与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗Hurler综合征的临床研究显示，基因疗法在角膜清晰度、听力保护和心脏稳定性方面有显著改善，这可能标志着多系统溶酶体贮积症标准治疗的转变。
Minima 支架系统在婴儿血管狭窄治疗中证明安全有效：多中心关键试验结果
一项多中心试验确认了 Minima 支架在治疗婴儿肺动脉狭窄和主动脉缩窄方面的有效性。该支架具有 97.6% 的成功率和适应生长的设计，解决了儿科介入心脏病学中的一个关键未满足需求。
基于接纳与承诺疗法的育儿干预显著减轻自闭症谱系障碍儿童照料者的压力并改善儿童结局
一项随机临床试验表明，为期8周的接纳与承诺疗法（ACT）项目显著减轻了父母的压力，提高了心理灵活性和育儿能力，并在6个月内对儿童的情感和行为健康产生了积极的次级益处。
数字故事讲述提高儿科流感疫苗接种率，尽管参与度低：来自试点随机试验的见解
一项试点随机临床试验显示，以社区声音为中心的文本数字故事显著提高了黑人社区儿童的流感疫苗接种率，尽管只有7%的护理人员观看了这些故事，这突显了一种可能对健康公平产生高影响的干预措施。
40-Hz 光刺激显著减少七氟醚麻醉后儿童苏醒期谵妄
《JAMA Pediatrics》上发表的一项随机临床试验表明，通过虚拟现实眼镜进行 40-Hz 光刺激可以显著降低儿科患者苏醒期谵妄的发生率，提供了一种改善术后恢复的新颖非药物方法。
NEJM：Fremanezumab 开启儿童偏头痛预防新时代
发表在《新英格兰医学杂志》的一项关键性三期研究表明，Fremanezumab 显著减少了儿童和青少年的每月偏头痛天数，为这一医疗需求未得到充分满足的人群提供了靶向、基于证据的预防选择。
靶向骨支持：高剂量维生素D和钙改善HIV青少年基线不足者的骨密度
VITALITY试验显示，虽然高剂量维生素D和钙补充剂对所有HIV青少年没有普遍益处，但对于基线维生素D不足者显著改善了骨密度，提供了一种优化峰值骨量的安全策略。
高剂量口服胰岛素未能预防胰岛自身免疫：POInT随机试验的主要结果
POInT试验表明，高剂量每日口服胰岛素不能预防具有1型糖尿病高遗传风险的婴儿出现胰岛自身抗体。尽管其安全性良好，但主要终点未达到，不过基因型特异性相互作用提示需要更加个性化的预防策略。
血清蛋白质组学变化与巴瑞替尼在幼年特发性关节炎中的疗效相关：来自JUVE-BASIS试验的证据
对III期JUVE-BASIS试验的事后分析确定了关键的血清生物标志物，包括CCL7、CCL18和IL-6，这些标志物与巴瑞替尼治疗幼年特发性关节炎（JIA）的临床反应相关，提示了个性化JAK抑制剂治疗的潜在途径。
地诺单抗在复发性骨肉瘤中疗效不足：儿童肿瘤协作组2期试验结果
儿童肿瘤协作组的一项2期试验发现，尽管地诺单抗在其他骨骼相关疾病中取得成功，但在复发或难治性骨肉瘤中未能达到疗效标准，未见可测量疾病的患者出现客观反应。
打破慢性伤口循环：Prademagene Zamikeracel 为 RDEB 治疗设定新标准
III 期 VIITAL 试验表明，自体基因修饰细胞片 prademagene zamikeracel 显著改善了隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 患者的愈合情况并减轻了疼痛，为管理大面积慢性伤口提供了变革性的方法。
全国儿童虐待和忽视趋势：总体下降掩盖了持续存在的种族和性别差异
2012-2023年的全人口研究显示，尽管确认的儿童虐待案件总体下降，但黑人儿童和女性性虐待受害者的差异仍然停滞或恶化，突显了公共卫生干预中的关键差距。
辅助性欧米伽-3补充剂不能改善儿童重度抑郁症：多中心随机试验的见解
一项涉及257名青少年的多中心随机临床试验发现，辅助性欧米伽-3脂肪酸（1.5克/天）在治疗中度至重度儿童重度抑郁症方面并未优于安慰剂，尽管有高依从性和同时进行的心理治疗。
超越病毒：经济不稳定和社会背景如何驱动儿童长新冠风险
一项多中心研究揭示，经济不稳定（特别是食物不安全）和不良的社会/社区背景显著增加了美国儿童和青少年长新冠的风险，强调了社会健康决定因素在急性感染后结果中的关键作用。
为什么应在一岁后进行家族性高胆固醇血症的普遍胆固醇筛查
一项具有里程碑意义的挪威研究显示，脐带血低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平在家族性高胆固醇血症（FH）和非FH新生儿之间有显著重叠，使得出生时的筛查不可靠。相比之下，一岁以后的LDL-C水平具有高度区分性，建议普遍筛查应推迟到幼儿期。
伊度硫酸酯酶延长黏多糖贮积症II型患者生存期十年：18年亨特结果调查最终报告
亨特结果调查（HOS）的最终报告显示，伊度硫酸酯酶治疗黏多糖贮积症II型可提供10年的生存获益，并将死亡风险降低57.9%，同时维持临床改善。
亨特综合征突破：脑渗透酶疗法稳定认知功能并清除溶酶体底物
1-2期研究显示，tividenofusp alfa可使脑脊液中的硫酸肝素减少91%，并稳定了MPS II儿童的适应行为，通过转铁蛋白受体介导的转运克服了血脑屏障。