每年两次给药的Inclisiran成功降低杂合子家族性高胆固醇血症青少年的LDL-C:来自ORION-16的洞见

亮点

根据ORION-16试验的结果,关于inclisiran在儿科人群中使用的关键亮点如下:

1. 强效疗效:inclisiran在已经接受最大耐受剂量降脂治疗的青少年中,第330天时达到了28.5%的LDL胆固醇安慰剂调整后的显著降低。
2. 持久影响:开放标签扩展期(第二部分)显示,第720天时LDL-C从基线平均降低了33.7%,证实了siRNA方法的长期持久性。
3. 良好的安全性:inclisiran在青少年中的安全性和耐受性与成人数据一致,没有严重的治疗相关不良事件,注射部位反应轻微且可管理。
4. 简化依从性:不频繁的给药时间表(初始剂量后每年两次)为改善青少年患者的治疗依从性提供了关键替代方案。

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