单个HLA-DQB1错配和供者年龄不会恶化使用移植后环磷酰胺的无关供者造血细胞移植后的生存率：单中心分析
一项单中心回顾性研究对988例使用移植后环磷酰胺（PTCy）的无关供者造血细胞移植（HCT）进行了分析，发现单个HLA-DQB1错配、7/8位点错配或较年长的供者年龄在生存率或复发率方面没有显著差异；7/8位点错配增加了重度急性移植物抗宿主病（aGVHD）的风险，而供者年龄稍有增加II-IV级aGVHD的风险。
移植后环磷酰胺似乎中和了老年非亲属供者年龄对异基因HCT后生存的不利影响
一项CIBMTR注册队列研究（n=10,025）发现，供者年龄在使用传统钙调神经磷酸酶抑制剂预防时预示整体生存率更差，但在使用移植后环磷酰胺（PTCy）时则没有这种关联；这种减弱主要是由于PTCy受者的非复发死亡率降低。
非条件性自体基因治疗逆转范可尼贫血-A型骨髓衰竭：FANCOLEN-1 I/II期及长期结果
FANCOLEN-1试验表明，未经细胞毒性预处理的自体FANCA校正CD34+细胞输注在大多数范可尼贫血-A型患者中产生了持续的植入和临床改善，具有可接受的短期安全性且随访期间未检测到基因毒性。
限制性红细胞输血对大多数患者安全——神经重症监护（及某些出血综合征）除外
Cochrane 2025年更新综述了69项随机试验，发现限制性红细胞输血阈值（通常为Hb 7–8 g/dL）可减少约42%的输血暴露，且不增加30天总体死亡率。然而，自由策略在脑损伤后改善了长期神经学结局，而在消化道出血中，限制性阈值降低了死亡率。
Belantamab Mafodotin联合硼替佐米和地塞米松显著改善复发/难治性多发性骨髓瘤的总生存期：更新的DREAMM-7结果
DREAMM-7 III期试验显示，Belantamab Mafodotin联合硼替佐米和地塞米松（BVd）与基于达雷妥尤单抗的治疗相比，在复发/难治性多发性骨髓瘤中产生早期、持续且具有统计学意义的总生存期和深度、持久的反应。
选择性JAK2抑制剂OB756对羟基脲/干扰素不耐受或抵抗的原发性血小板增多症中显示出前景
一项II期多中心研究报道，OB756作为一种选择性JAK2抑制剂，在对羟基脲或干扰素不耐受/抵抗的原发性血小板增多症患者中表现出活性且耐受性良好，可控制血小板和白细胞计数，减少脾脏体积，改善症状，并降低JAK2 V617F等位基因负担。
新型抗CD38单克隆抗体CM313在持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症中表现出良好的疗效和安全性：来自2期随机试验的见解
2期试验显示，CM313显著提高了成年持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症患者的血小板反应率和持续时间，并且具有可管理的安全性。
及时在儿科急诊科使用阿片类药物可减少急性镰状细胞病疼痛住院
在儿科急诊科迅速给予阿片类药物治疗镰状细胞病疼痛显著降低住院率，尤其是在首次给药在60分钟内、第二次给药在30分钟内时效果最佳。
靶向治疗和基因疗法的进展：KRAS G12D抑制剂、DR5激动剂和眼科基因疗法的前景数据
最近的临床试验报告了KRAS G12D抑制剂VS-7375在肿瘤缩小方面的鼓舞人心的数据，ozekibart在软组织肉瘤中显著延长无进展生存期，以及针对湿性年龄相关性黄斑变性的新型基因疗法收购。
皮肤T细胞淋巴瘤中T细胞受体克隆型作为预后标志物：下一代测序的见解
本研究确定了与蕈样霉菌病和塞扎里综合征的侵袭性亚型和较差生存率相关的特定T细胞受体克隆型，支持使用TCR测序进行皮肤T细胞淋巴瘤的风险分层。
限制性治疗标准改善慢性淋巴细胞白血病预后预测：巴西注册研究的见解
巴西慢性淋巴细胞白血病（CLL）小组支持的限制性治疗启动方法，能够更准确地识别高风险患者，并避免低风险患者接受不必要的治疗，显示出比国际指南更好的预后分层。
IFM2017-03试验：达雷妥尤单抗和来那度胺联合低剂量地塞米松治疗新诊断的老年虚弱多发性骨髓瘤患者的优化方案
IFM2017-03 III期试验表明，达雷妥尤单抗与来那度胺联合低剂量地塞米松的治疗方案显著改善了老年虚弱多发性骨髓瘤患者无进展生存期，且未增加严重不良事件。
Talquetamab和Daratumumab联合疗法在重度预处理多发性骨髓瘤中显示出前景
TRIMM-2研究显示，Talquetamab联合Daratumumab在复发/难治性多发性骨髓瘤中具有高反应率和持久的疾病控制，且安全性可管理，为重度预处理患者提供了新的联合治疗策略。
阿扎胞苷在治疗VEXAS综合征中显示出有前景的疗效和安全性：来自大规模回顾性FRENVEX研究的见解
一项对88名遗传确诊的VEXAS综合征患者的回顾性研究表明，阿扎胞苷可改善炎症症状、细胞减少症，并减少UBA1突变克隆负担，具有可接受的安全性，支持其使用并需要前瞻性试验。
通过BAP1丢失定义TP53突变AML的独特亚型：BCL-xL抑制剂靶向治疗的意义
肿瘤抑制基因BAP1的丢失特征化了一种独特的TP53突变初发急性髓系白血病（AML）亚型，与较差预后和红细胞谱系启动相关，同时揭示了对BCL-xL抑制剂的脆弱性，作为一种有前景的治疗策略。
VEXAS 贫血：揭示新型自身炎症综合征中的嵌合型红细胞生成减少
本研究揭示了与 VEXAS 综合征相关的贫血是由早期红系前体细胞中选择性 UBA1 突变引起的嵌合型红细胞生成减少，推进了对其病理生理学和治疗意义的理解。
通过谷氨酰胺代谢重编程增强多发性骨髓瘤中的BCMA-CAR T细胞疗法
通过Asct2转运蛋白表达重编程谷氨酰胺代谢，可提高BCMA-CAR T细胞在谷氨酰胺限制条件下的适应性、增殖能力和抗骨髓瘤疗效，为克服多发性骨髓瘤中的代谢免疫逃逸提供了一种有前景的策略。
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DLBCL患者体验提升：来自POLARIX III期试验的PRO和医生报告不良事件的见解
POLARIX试验显示，未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者使用Pola-R-CHP比R-CHOP具有更优的无进展生存率。该研究强调了患者报告结果与医生报告不良事件相结合的重要性，以全面捕捉症状负担和生活质量。
通过基因组分析解码IgM-MGUS和无症状Waldenström巨球蛋白血症的进展风险
本文探讨了基因组特征如何区分稳定的无症状Waldenström巨球蛋白血症（WM）和IgM-MGUS，突出了突变负荷、特定基因改变和非整倍性作为疾病进展的预后标志物。