基因疗法在血友病中的应用：进展、临床证据和转化前景
本文综述了基因疗法治疗血友病的关键临床试验数据和机制见解，重点介绍了载体设计、疗效、安全性和实际应用方面的进展。
Isatuximab 体内注射器与静脉给药在复发/难治性多发性骨髓瘤中的对比：来自 III 期 IRAKLIA 试验的洞见
IRAKLIA III 期试验发现，使用体内注射器皮下给药的 isatuximab 在复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效和安全性方面不劣于静脉给药。
达雷妥尤单抗联合VTd诱导和维持治疗：新诊断多发性骨髓瘤的长期MRD和PFS见解——来自CASSIOPEIA的研究
长期CASSIOPEIA研究结果证实，达雷妥尤单抗联合VTd诱导/巩固和达雷妥尤单抗维持治疗在适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者中实现最深的MRD阴性和更优的无进展生存期（PFS）。
维奈克拉在复发/难治性多发性骨髓瘤中的应用：平衡疾病控制与生存——BELLINI 3期试验最终结果
BELLINI试验最终结果显示，维奈克拉在复发/难治性多发性骨髓瘤中显著改善无进展生存期，但早期死亡率增加抵消了总体生存优势，提示应谨慎使用。
奥雷马替尼联合维奈托克和减量强度化疗：成人费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的新希望
一项2期试验显示，奥雷马替尼联合维奈托克和减量强度化疗在新诊断的Ph+ ALL患者中实现了高分子学反应率和生存率，提供了一种较不激烈的治疗选择。
三联疗法进展：阿扎胞苷、维奈托克和雷米尼布治疗新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML
一项I期试验显示，阿扎胞苷、维奈托克和雷米尼布在新诊断的NPM1突变或KMT2A重排AML的老年患者中具有高缓解率和可控的安全性，为这些高危患者带来了新的希望。
Glofitamab联合Pola-R-CHP或R-CHOP作为年轻高危大B细胞淋巴瘤患者的首次治疗：COALITION研究结果
这项II期试验显示，将glofitamab与R-CHOP或Pola-R-CHP联合使用作为年轻高危大B细胞淋巴瘤患者的一线治疗是安全有效的，能够实现高持久应答率和可控的副作用。
优化老年健康患者新诊断多发性骨髓瘤的诱导治疗：来自GEM-2017FIT III期试验的见解
KRd和D-KRd方案在实现更深层次反应方面优于VMP 9-Rd 9，但在老年健康、不适合移植的多发性骨髓瘤患者中，毒性仍然是一个关注点，尤其是四联疗法。
卡非佐米-来那度胺-地塞米松在不适合移植的多发性骨髓瘤中的应用：EMN20试验显示高MRD阴性和无进展生存期获益
EMN20 III期试验表明，在来那度胺-地塞米松基础上添加卡非佐米显著提高了不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者的MRD阴性率和无进展生存期，且毒性可管理。
Hetrombopag与血小板生成素在异基因造血干细胞移植后血小板植入中的比较：多中心随机对照试验的新证据
Hetrombopag在异基因造血干细胞移植后的血小板植入方面表现出与血小板生成素相当的有效性和安全性，为血液病护理提供了有希望的替代方案。
中剂量阿糖胞苷在诱导后AML治疗中的疗效与高剂量相当，副作用更少
一项大型随机对照试验显示，中剂量阿糖胞苷作为诱导后急性髓系白血病（AML）的治疗方案，其疗效不劣于高剂量阿糖胞苷，且生存率相似、毒性较低。
皮下注射blinatumomab治疗复发/难治性B-ALL：临床前景与未来给药模式
皮下注射blinatumomab在成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）中显示出良好的疗效和可控的安全性，有望改变未来的给药模式。
无预处理的Fanconi贫血A型造血基因治疗：FANCOLEN-1试验的结果和临床意义
使用自体、基因校正的干细胞进行基因治疗，无需预处理，可实现持续植入并逆转Fanconi贫血A型的骨髓衰竭，且具有良好的安全性。
Belantamab Mafodotin联合硼替佐米和地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
DREAMM-7试验表明，Belantamab Mafodotin与硼替佐米和地塞米松联合使用在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中显著改善了生存率，提示了一种新的标准治疗方法。
晚期经典霍奇金淋巴瘤的生育结局：HD21试验中的BrECADD与eBEACOPP
HD21试验显示，BrECADD在恢复性腺功能和提高生育率方面优于eBEACOPP，尤其是在男性中。这支持BrECADD作为晚期经典霍奇金淋巴瘤患者保留生育能力的首选一线治疗。
AAV基因疗法在重度B型血友病中的持久疗效与长期安全性：13年随访结果
单次AAV基因疗法输注使重度B型血友病患者保持了持续的IX因子表达，显著减少了出血和IX因子使用，并且在13年内未出现晚期安全性问题。
移植物抗宿主病预防进展：异基因干细胞移植中的环磷酰胺和环孢素
与标准预防方案相比，移植后环磷酰胺联合环孢素显著改善了匹配相关供者干细胞移植的无移植物抗宿主病、无复发生存率。
微小残留病指导的新诊断多发性骨髓瘤巩固治疗：MIDAS III期试验的见解
在适合移植的多发性骨髓瘤患者中，微小残留病（MRD）指导的巩固策略并未显著提高深度缓解率，这质疑了MRD适应强化治疗的临床价值。
Ivosidenib联合阿扎胞苷显著改善IDH1突变AML患者的生存：AGILE研究长期结果
AGILE试验显示，Ivosidenib联合阿扎胞苷使新诊断且无法接受强化化疗的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的中位总生存期增加三倍以上，并改善了血液学恢复和安全性。