恩加塞替布在遗传性出血性毛细血管扩张症复发性鼻衄中的应用前景:概念验证试验显示减少出血且短期安全性可接受

恩加塞替布在遗传性出血性毛细血管扩张症复发性鼻衄中的应用前景:概念验证试验显示减少出血且短期安全性可接受

在一项随机、双盲、安慰剂对照的概念验证试验中,口服恩加塞替布减少了遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)患者的鼻衄频率和持续时间,其安全性与安慰剂相似,但出现可逆的皮疹和偶发的高血糖。
罗佩吉干扰素α-2b作为羟基脲不耐受或难治性原发性血小板增多症的二线治疗优于阿那格雷:SURPASS-ET III期研究结果

罗佩吉干扰素α-2b作为羟基脲不耐受或难治性原发性血小板增多症的二线治疗优于阿那格雷:SURPASS-ET III期研究结果

SURPASS-ET,一项III期随机试验,显示在羟基脲不耐受/难治性伴有白细胞增多的原发性血小板增多症(ET)患者中,罗佩吉干扰素α-2b在第9和12个月时的持久ELN反应率为43%,而阿那格雷为6%,且具有良好的安全性特征和较少的严重不良事件。
固定疗程维奈克拉联合RBAC改善高危老年套细胞淋巴瘤2年无进展生存率:FIL_V-RBAC II期研究最终结果

固定疗程维奈克拉联合RBAC改善高危老年套细胞淋巴瘤2年无进展生存率:FIL_V-RBAC II期研究最终结果

在一项多中心、风险适应性II期试验中,对于高危老年套细胞淋巴瘤(MCL)患者,在利妥昔单抗-苯达莫司汀-阿糖胞苷(RBAC)治疗后加入固定疗程维奈克拉,可使2年无进展生存率达到60%。毒性可管理,以中性粒细胞减少最为常见,且有一例治疗相关死亡。
全国性研究揭示急性白血病在中国的年龄特异性负担和生存差异:儿童和APL预后良好,老年人预后较差

全国性研究揭示急性白血病在中国的年龄特异性负担和生存差异:儿童和APL预后良好,老年人预后较差

一项覆盖6.284亿人口的中国国家登记系统大型链接研究估计,2019年有43,275例急性白血病新发病例,描述了早期儿童和老年期的发病率高峰,报告了儿童和APL的重大生存改善,并强调了≥60岁患者的不良预后。
IL-10 装甲抗 CD19 CAR T 细胞治疗复发/难治性 B-ALL:有希望的 1 期安全性信号和新的策略以控制炎症毒性

IL-10 装甲抗 CD19 CAR T 细胞治疗复发/难治性 B-ALL:有希望的 1 期安全性信号和新的策略以控制炎症毒性

一项单臂 1 期研究评估了 IL-10 表达的抗 CD19 CAR T 细胞在复发/难治性 B-ALL 中的应用,报告了可行性和令人鼓舞的安全性信号,表明炎症毒性减弱,同时保留了抗白血病活性。需要更大规模的对照研究来确认疗效和感染风险。
二甲双胍通过脂质重塑在急性髓系白血病中诱导铁死亡:代谢亚型的再利用机会

二甲双胍通过脂质重塑在急性髓系白血病中诱导铁死亡:代谢亚型的再利用机会

一项新的离体研究表明,二甲双胍在急性髓系白血病(AML)中通过活性氧(ROS)驱动的铁死亡起作用,特别是在脂质代谢改变(IDH2、FLT3突变)的样本中。脂质组学重塑、CD36介导的脂肪酸摄取和DGAT1活性是决定敏感性的关键因素——这表明了基于生物标志物的再利用策略和联合治疗方案。
全人源抗GPRC5D CAR T (RD118) 在多次预治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中产生高缓解率和持久缓解

全人源抗GPRC5D CAR T (RD118) 在多次预治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中产生高缓解率和持久缓解

在一项针对18名重度预治疗患者的1期研究中,全人源VHH基抗GPRC5D CAR T细胞疗法RD118实现了94.4%的总缓解率、72.2%的完全缓解/严格完全缓解(CR/sCR),中位无进展生存期为18.2个月,并且具有可接受的安全性,主要为低级别的细胞因子释放综合征(CRS)。
CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用:ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低

CPX-351在唐氏综合征相关髓系白血病中的应用:ML-DS 2018试验中剂量敏感性不匹配导致无事件生存率降低

在ML-DS 2018试验中,用CPX-351(脂质体阿糖胞苷:柔红霉素/阿糖胞苷制剂)替代减低强度诱导治疗,导致24个月无事件生存率(69% vs 90%)显著降低,尽管总体生存率良好且治疗相关死亡率极低;通过GATA1 NGS检测微小残留病、8号染色体三体和复杂核型可预测复发。