引言：转甲状腺素蛋白淀粉样变性的未满足需求
转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）是一种进展迅速、危及生命的疾病，其特征是错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）以淀粉样纤维的形式沉积在心肌中。这会导致限制性心肌病、进行性心力衰竭和高死亡率。历史上，治疗仅限于支持性护理和心脏移植。随着 TTR 稳定剂的引入，治疗格局发生了变化，但仍然存在显著的剩余风险。靶向肝脏中 TTR 产生的 RNA 干扰（RNAi）疗法的出现代表了范式的转变。Vutrisiran 是一种第二代 RNAi 疗法，最近在具有里程碑意义的 HELIOS-B 试验中进行了评估。本文整合了 HELIOS-B 试验的四个关键分析结果，以全面概述 vutrisiran 对生存、生物标志物、心脏结构和生活质量的影响。
