超越中枢神经系统和骨骼：HSPC基因疗法（OTL-203）在Hurler综合征中展示出多系统优越疗效
一项比较OTL-203基因疗法与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗Hurler综合征的临床研究显示，基因疗法在角膜清晰度、听力保护和心脏稳定性方面有显著改善，这可能标志着多系统溶酶体贮积症标准治疗的转变。
OTOF基因疗法在恢复先天性聋患者的听力和语言方面与人工耳蜗相媲美，甚至在某些领域超越了后者
一项2022-2024年的非盲队列研究发现，OTOF基因疗法在遗传性先天性聋儿童中，相较于人工耳蜗植入，产生了更快、更持久的听觉阈值、言语感知、失匹配负波反应和音乐感知改善。
DB-OTO 在 Otoferlin 缺陷小鼠中恢复并维持听力：一种毛细胞靶向双 AAV 策略进入临床试验
DB-OTO 是一种毛细胞特异性双 AAV 基因疗法，编码全长人类 otoferlin，在 OTOF 缺陷小鼠中实现了剂量依赖性和持续性的听觉恢复，支持正在进行的 I/II 期儿科试验。
DB-OTO基因疗法：治疗儿童OTOF相关遗传性耳聋的突破性疗法
再生元公司的DB-OTO基因疗法在恢复因OTOF基因突变导致严重听力损失的儿童自然听力方面显示出令人鼓舞的结果，75%的受试者在接受一次治疗后听力显著改善。
靶向治疗和基因疗法的进展：KRAS G12D抑制剂、DR5激动剂和眼科基因疗法的前景数据
最近的临床试验报告了KRAS G12D抑制剂VS-7375在肿瘤缩小方面的鼓舞人心的数据，ozekibart在软组织肉瘤中显著延长无进展生存期，以及针对湿性年龄相关性黄斑变性的新型基因疗法收购。
基因疗法在血友病中的应用：进展、临床证据和转化前景
本文综述了基因疗法治疗血友病的关键临床试验数据和机制见解，重点介绍了载体设计、疗效、安全性和实际应用方面的进展。