基因疗法在血友病中的应用：进展、临床证据和转化前景

亮点

• 使用腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法已证明能够持续表达凝血因子 VIII (FVIII) 和凝血因子 IX (FIX)，从而改变了血友病 A 和 B 的管理。
• 3 期临床试验报告了持久的凝血因子活性、减少的年出血率和降低的外源性因子使用量，证实了对各种血友病亚型的治疗效果。
• 免疫介导的肝毒性仍然是一个关键的安全考虑因素，皮质类固醇方案正在不断发展以进行管理。
• 下一代方法集中在载体优化、新血清型和解决预先存在的免疫反应及表达持久性的策略上。

背景