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Posted in儿科 医学资讯 神经病学 亨特综合征突破:脑渗透酶疗法稳定认知功能并清除溶酶体底物 Posted by By MedXY 2025年12月31日 1-2期研究显示,tividenofusp alfa可使脑脊液中的硫酸肝素减少91%,并稳定了MPS II儿童的适应行为,通过转铁蛋白受体介导的转运克服了血脑屏障。