伊度硫酸酯酶延长黏多糖贮积症II型患者生存期十年：18年亨特结果调查最终报告

亮点

接受伊度硫酸酯酶治疗的患者与未治疗的对照组相比，中位生存时间增加了约10年。

长期酶替代疗法（ERT）与死亡风险降低57.9%相关。