亨特综合征突破：脑渗透酶疗法稳定认知功能并清除溶酶体底物

研究亮点

• tividenofusp alfa实现了脑脊液（CSF）中硫酸肝素水平91%的降低，达到与未受影响儿童相当的水平。
• 根据Vineland适应行为量表测量的适应行为在157周的延长期内保持稳定或改善。
• 工程化的转铁蛋白受体结合Fc域成功促进了酶通过血脑屏障的传递。
• 尽管输注相关反应较为常见，但其安全性支持了儿科患者的长期给药。

背景：MPS II中的血脑屏障挑战