Posted in医学资讯 心血管病 首次人体试验：CRISPR-Cas9 编辑 ANGPTL3 显示剂量依赖性蛋白敲低和可接受的短期安全性 Posted by By MedXY 2025年11月10日 在 15 名患者中进行的 CTX310（LNP 递送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）1 期、剂量递增研究表明，≥0.6 mg/kg 的剂量下 ANGPTL3 减少具有剂量依赖性，急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来定义疗效、持久性和长期风险。
