引言
管理纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）长期以来一直是脂质学中最重大的挑战之一。作为一种罕见且危及生命的遗传性疾病，HoFH从出生起就表现为极高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，导致早发性和侵袭性心血管疾病。HoFH的基本病理生理障碍是低密度脂蛋白受体（LDLR）活性的严重受损或完全缺失。由于传统的强效疗法（如他汀类药物和PCSK9抑制剂）依赖于残余LDLR的上调，其在这一人群中的疗效通常受到严重影响。然而，血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抑制剂的出现改变了这一范式，提供了一种独立于LDL受体的强效降脂机制。
