首次人体试验：CRISPR-Cas9 编辑 ANGPTL3 显示剂量依赖性蛋白敲低和可接受的短期安全性

– CTX310 是一种脂质纳米颗粒（LNP）递送的 CRISPR-Cas9 mRNA 和靶向肝细胞 ANGPTL3 的引导 RNA，在一项剂量递增的 1 期试验中，作为单次静脉注射给药，用于 15 名难治性血脂异常的成人。

– 没有将任何剂量限制性毒性归因于 CTX310。在 ≥0.6 mg/kg 的剂量下观察到剂量依赖性的循环 ANGPTL3 减少，其中在 0.6 mg/kg 时平均减少约 33%，在 0.7–0.8 mg/kg 时平均减少约 74–80%。