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酶替代疗法

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伊度硫酸酯酶延长黏多糖贮积症II型患者生存期十年:18年亨特结果调查最终报告
Posted in儿科 内科 医学资讯

伊度硫酸酯酶延长黏多糖贮积症II型患者生存期十年:18年亨特结果调查最终报告

Posted by By MedXY 2025年12月31日
亨特结果调查(HOS)的最终报告显示,伊度硫酸酯酶治疗黏多糖贮积症II型可提供10年的生存获益,并将死亡风险降低57.9%,同时维持临床改善。
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亨特综合征突破:脑渗透酶疗法稳定认知功能并清除溶酶体底物
Posted in儿科 医学资讯 神经病学

亨特综合征突破:脑渗透酶疗法稳定认知功能并清除溶酶体底物

Posted by By MedXY 2025年12月31日
1-2期研究显示,tividenofusp alfa可使脑脊液中的硫酸肝素减少91%,并稳定了MPS II儿童的适应行为,通过转铁蛋白受体介导的转运克服了血脑屏障。
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