Delpacibart Zotadirsen 在杜氏肌营养不良症（外显子 44 跳跃治疗适用病例）中的安全性和有效性：来自 EXPLORE44 第 1/2 期试验的发现

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• Delpacibart zotadirsen（del-zota）是一种新型抗体-寡核苷酸偶联物，可将用于外显子44跳跃的磷酸二酰胺吗啉寡聚体（phosphorodiamidate morpholino oligomers，PMOs）递送至杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）且适合外显子44跳跃的患者（DMD44）的肌肉组织。
• EXPLORE44随机、安慰剂对照、双盲的I/II期试验表明，del-zota可显著提高外显子44跳跃率和肌营养不良蛋白水平，且在健康志愿者和患病个体中均具有可管理的安全性。
• 与安慰剂相比，接受del-zota治疗的受试者外显子44跳跃平均增幅最高可达43.4%，肌营养不良蛋白水平平均升幅约25%，同时肌损伤生物标志物下降。
• EXPLORE44的结果提示，仍需开展III期研究，以评估这一基因分型明确的DMD亚群的长期安全性和临床疗效。

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