转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性的分子亚型：来自蛋白质组学分析与塔法米地疗效的启示

研究亮点

• 通过血浆蛋白质组学识别出转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性（ATTR-CA）的3种不同分子亚型。
• 这些亚型即使在不依赖传统临床分期的情况下，仍表现出不同的生存风险。
• 塔法米地（tafamidis）的治疗获益在不同亚型间差异显著，其中预后最差的亚型获益最大。
• 相关分子通路包括 Ras/MAPK 信号通路以及代谢-炎症失调，提示其发病机制具有异质性。