针对ANGPTL3的RNAi治疗药物Zodasiran在同型家族性高胆固醇血症患者中显著降低LDL-C
GATEWAY II期试验表明，靶向ANGPTL3的RNAi治疗药物Zodasiran可显著降低同型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），降幅约为36-40%。该治疗耐受性良好且疗效持久，为这一高风险人群提供了有前景的LDLR非依赖性治疗途径。
Vutrisiran 重新定义转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病的治疗前景：HELIOS-B 试验的全面见解
HELIOS-B 试验表明，vutrisiran 显著改善临床结局，稳定心脏生物标志物，保留心脏结构，并提高转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者的生活质量。